B-LIEVE 的劑量選擇和研究設計,一項 FLT1A 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認臨床試驗
EAHAD第15屆年度大會摘要

B-LIEVE 的劑量選擇和研究設計,一項 FLT1A 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認臨床試驗

G.楊1,P.喬達里, 2,3,S·巴頓4, 沿著4

1洛杉磯兒童醫院,南加州大學凱克醫學院,洛杉磯,加利福尼亞州,美國;2 Katharine Dormandy 血友病和血栓形成中心,皇家自由醫院;3 英國倫敦大學學院;4 Freeline,斯蒂夫尼奇,英國

關鍵數據點

B-AMAZE 劑量反應

B-LIEVE 研究是商業生產的 FLT1a 的 2/180 期研究,旨在確認 3 期研究的目標劑量。 B-LIEVE 的起始劑量基於 B-AMAZE 試驗的結果,該試驗表明輸注後第 21 天的 FIX 水平高度預測第 182 天(第 26 週)的 FIX 水平。 安E最大 劑量反應模型表明,劑量為 7.7 x 1011 vg/kg 應在第 67 天產生平均 FIX 水平為正常值的 21%,對應於第 115 天的平均 FIX 水平為正常值的 182%。

B-LIEVE 研究設計的給藥計劃

B-LIEVE 的自適應研究設計包括 180 x 7.7的起始 FLT10a 劑量11 3 名參與者中的 vg/kg。 起始劑量將在隨後的 3 名參與者隊列中進行調整,每個隊列都基於前一個隊列中的第 21 天 FIX 水平。 最多 9 名參與者(3 個隊列)將參加為期 52 週的隨訪期,以確認 3 期研究的劑量。

相關內容

互動網絡研討會
圖片

Please enable the javascript to submit this form

得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

基本SSL