基因治療研究的四個有希望的進展

基因治療研究的四個有希望的進展

基因治療作為一種理論在1972年被引入,並且在1980年代首次嘗試轉移人類基因。 治療不成功,自那時以來, 血友病研究和教育.

今天,眼前的問題是:“基因治療的目標是什麼?” 和“未來是什麼 血友病的基因治療研究?” 答案是用一個功能齊全的基因代替一個有缺陷的基因。 在本文中,我們將仔細研究實現目標的基因治療研究中的四個有希望的進展:

1.基因療法AMT-060可防止出血長達五年

AMT-060是uniQures的第一代基因療法,可繼續減少B型血友病患者的出血事件。此外,研究中XNUMX名男性中有XNUMX名能夠停止目前的預防性治療。

AMT-060使用腺相關病毒變體5的改良版來傳遞FIX基因的功能拷貝。 通過單次注射進入血流。 數據表明,這種治療可以防止出血長達五年。 這些發現是在去年62月舉行的第XNUMX屆美國血液學學會年會暨博覽會上提供的。

2. AMT-061成功提高了血友病B的IX因子活性並控制了出血

uniQure的AMT-061是一種用於治療血友病B的研究性基因療法。在美國血液學會第62屆年會暨博覽會上,該公司提出的發現表明該療法成功地提高了IX因子(FIX)活性並控制了出血在血友病患者中。

AMT-061使用AAV5病毒載體來提供具有高FIX活性的FIX基因。 血友病B是由FIX凝血蛋白缺失或缺陷引起的,分娩使血友病B患者可以產生功能性FIX。

該研究涉及54名中位年齡為41.5歲的男性。 通過靜脈輸液給每個人單劑量的AMT-061治療。 該療法耐受良好; 但是,有37位參與者報告了輕度不良事件,包括肝酶增加,頭痛和流感樣症狀。

他們確實看到出血減少了。 在試驗過程中,有39名患者未見出血。

3.單劑基因療法BAY 2599023安全地促進了因子VIII(FVIII)的持續生產

BAY 2599023(正式名稱為DTX201)是由Bayer與Ultragenyx Pharmaceuticals共同開發的一種針對血友病A的實驗性基因療法。 在其臨床試驗中,六位參與者中的兩位在單劑一年後仍顯示FVIII活性。

BAY 2599023使用腺相關病毒(AAVhu37)的改良版向患者提供更短但功能齊全的FVIII拷貝。 患有A型血友病的人不能產生FVIII或數量有限。 兩名患者被給予最低劑量的BAY 2599023,並且耐受性良好。 測試發現,它可以有效地增加FVIII的水平,並防止出血的發生。

兩名患者接受了中低劑量的治療,並且FVIII水平升高。 他們還能夠停止預防性治療,儘管這兩名男子中有一名確實肝酶略有升高。

最後兩名參與者接受了中等劑量的BAY2599023。兩人的肝酶水平均有輕度至中度升高。 在試驗過程中,一名男子因創傷性流血得以解決,但未註入凝血因子。

4. BioMarin的基因療法可防止四年後出血

來自BioMarin Pharmaceuticals的Valoctocogene roxaparvovec是一種研究性基因療法,可有效防止四年後出血。 這種基因療法的正式名稱為BMN 270,它使用腺相關病毒的改良版來傳遞FVIII基因的功能性拷貝。 結果表明,所有研究參與者都可以不進行VIII因子的預防性治療,並且他們的ABR仍然很低。

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