嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果
ASGCT第23屆年會摘要

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

史蒂文·派珀1查爾斯·馬海2約翰·希恩（John P.3，托什科·利西奇科夫（Toshko Lissitchkov）4，埃爾克·威特5，西爾維亞·里貝羅5，康斯坦蒂娜·範涅夫斯基5

1密歇根大學安娜堡分校

2英國曼徹斯特皇家醫院，血液學大學系

3威斯康星大學麥迪遜分校醫學系

4積極治療血液病的國家專科醫院，保加利亞索非亞

5瑞士巴塞爾拜耳

關鍵數據點

重度血友病A的AAVhu1衣殼載體2/37期開放標籤安全性和劑量查找研究的納入標準和逐步加藥方案。第1、2和3組納入了兩名患者可用於此演示文稿。 （PTP，先前接受過治療的患者； ED，暴露天數； GC，基因拷貝）

隊列2中1例患者的FVIII活性結果顯示，兩名患者中FVIII持續表達> 12個月。 在此最低劑量下，1名患者（右圖）達到了臨床上有意義的FVIII水平，導致12個月內的出血數量從99個減少到4個。

隊列2中2名患者的FVIII活性結果顯示FVIII持續表達> 6個月。 在下一個更高的劑量下，兩名患者均達到了臨床上有意義的FVIII水平。 1名患者（右圖）已流血和免費治療7個月。

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