ASGCT第23屆年會摘要
血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。
約翰·埃弗里特1,姜N.阮2,海莉·雷蒙德(Hayley Raymond)1,艾奧菲·羅奇(Aiofe Roche)1,薩米塔·卡夫(Samita Kafle)2克里斯汀·伍德(Christian Wood)2,雅各布·雷比(Jacob Leiby)1,伊麗莎白·梅里克斯(Elizabeth P. Merricks)3,黑格·卡扎茲(Haig H. Kazazian)4蒂莫西·尼科爾斯(Timothy C.Nichols)3,弗雷德里克·布什曼(Frederic D. Bushman)1,丹尼斯(Denise E. Sabatino)2,5
1賓夕法尼亞大學費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院微生物學系
2賓夕法尼亞州費城兒童醫院Raymond G. Perelman細胞和分子治療中心
3北卡羅來納大學教堂山分校病理與檢驗醫學系
4馬里蘭州巴爾的摩市約翰霍普金斯醫學院遺傳醫學研究所
5賓夕法尼亞大學費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院兒科