血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

ASGCT第23屆年會摘要

血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

約翰·埃弗里特¹，姜N.阮²，海莉·雷蒙德（Hayley Raymond）¹，艾奧菲·羅奇（Aiofe Roche）¹，薩米塔·卡夫（Samita Kafle）²克里斯汀·伍德（Christian Wood）²，雅各布·雷比（Jacob Leiby）¹，伊麗莎白·梅里克斯（Elizabeth P. Merricks）³，黑格·卡扎茲（Haig H. Kazazian）⁴蒂莫西·尼科爾斯（Timothy C.Nichols）³，弗雷德里克·布什曼（Frederic D. Bushman）¹，丹尼斯（Denise E. Sabatino）^2,5

¹賓夕法尼亞大學費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院微生物學系

²賓夕法尼亞州費城兒童醫院Raymond G. Perelman細胞和分子治療中心

³北卡羅來納大學教堂山分校病理與檢驗醫學系

⁴馬里蘭州巴爾的摩市約翰霍普金斯醫學院遺傳醫學研究所

⁵賓夕法尼亞大學費城賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院兒科

這項研究涉及對10條用犬FVIII（cFVIII）基因治療的血友病A犬的長期隨訪（長達9年）。使用兩種遞送方法，使用AAV8或AAV9將cFVIII基因遞送給HA狗：兩鏈遞送（將重鍊和輕鏈共同遞送到2個單獨的載體中），或B結構域缺失的cFVIII在單個AAV8載體中遞送。

載體拷貝數和整合靶位點分析證明了帶有整合AAV分子的擴展克隆，包括含有完整載體的克隆。沒有狗表現出腫瘤發生的跡象，表明克隆的擴張和整合事件與惡性腫瘤無關。

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