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ISTH 2021 大會的亮點
Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性：來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據
開關管1, 前鋒李貝克2, M.雷赫特3, NS 鍵4, S.拉鐵摩爾3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, S.維維6,7, V. 科萊塔6,7, D. 庫珀6,7, R. 多爾梅奇6,7, W. 米斯巴赫8, HOPE-B 調查員
1密歇根大學，安娜堡，美國
2荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心
3俄勒岡健康與科學大學，美國波特蘭
4美國北卡羅來納大學教堂山分校
5意大利佛羅倫薩Careggi大學醫院出血性疾病和凝血中心
6uniQure Inc, 列剋星敦, 美國
7uniQure BV，阿姆斯特丹，荷蘭
8法蘭克福大學醫院，德國法蘭克福
關鍵數據點
HOPE-B 試驗中所有參與者在服用 52×2 10 週後的平均和中位數 FIX 活性13 克/公斤（N = 54）。 治療後，FIX 活性迅速增加至第 39.0 週的平均 26 IU/dL 和第 41.5 週的 52 IU/dL。
最常見的治療相關不良事件（可能相關或相關）在治療後期間在安全人群中的發生率≥5%。 408 名參與者中有 53 起不良事件，其中 91 人（39 名參與者）被認為是治療相關不良事件（TRAE）。
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