史蒂芬·派珀(馬里蘭州)
ISTH 2021 大會的亮點

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性:來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據

開關管1, 前鋒李貝克2, M.雷赫特3, NS 鍵4, S.拉鐵摩爾3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, S.維維6,7, V. 科萊塔6,7, D. 庫珀6,7, R. 多爾梅奇6,7, W. 米斯巴赫8, HOPE-B 調查員

1密歇根大學,安娜堡,美國

2荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

3俄勒岡健康與科學大學,美國波特蘭

4美國北卡羅來納大學教堂山分校

5意大利佛羅倫薩Careggi大學醫院出血性疾病和凝血中心

6uniQure Inc, 列剋星敦, 美國

7uniQure BV,阿姆斯特丹,荷蘭

8法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福

關鍵數據點

輸注後 52 週內的 FIX 活動

HOPE-B 試驗中所有參與者在服用 52×2 10 週後的平均和中位數 FIX 活性13 克/公斤(N = 54)。 治療後,FIX 活性迅速增加至第 39.0 週的平均 26 IU/dL 和第 41.5 週的 52 IU/dL。

治療相關不良事件

最常見的治療相關不良事件(可能相關或相關)在治療後期間在安全人群中的發生率≥5%。 408 名參與者中有 53 起不良事件,其中 91 人(39 名參與者)被認為是治療相關不良事件(TRAE)。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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