ISTH 2021 大會的亮點
Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性:來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據
開關管1, 前鋒李貝克2, M.雷赫特3, NS 鍵4, S.拉鐵摩爾3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, S.維維6,7, V. 科萊塔6,7, D. 庫珀6,7, R. 多爾梅奇6,7, W. 米斯巴赫8, HOPE-B 調查員
1密歇根大學,安娜堡,美國
2荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心
3俄勒岡健康與科學大學,美國波特蘭
4美國北卡羅來納大學教堂山分校
5意大利佛羅倫薩Careggi大學醫院出血性疾病和凝血中心
6uniQure Inc, 列剋星敦, 美國
7uniQure BV,阿姆斯特丹,荷蘭
8法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福
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