靶向鼻竇內皮
NHF 第 16 屆血友病新技術和基因轉移研討會的亮點

靶向鼻竇內皮

Antonia Follenzi,醫學博士,博士
東方皮埃蒙特大學
意大利諾瓦拉

關鍵數據點

pF8 啟動子驅動 LSEC 中的 GFP 表達

天然 FVIII 啟動子 pF8 驅動肝竇內皮細胞 (LSEC) 中的 GFP 表達。 在註射慢病毒載體 LV.pF57.GFP 後 6 個月和 1 個月,對 C6BL/8 血友病 A (HA) 小鼠的肝臟進行免疫熒光分析。 (DAPI,4',6-diamidino-2-phenylindole;GFP,綠色熒光蛋白;Lyve-1,淋巴管內皮受體 1,LSEC 的標記物)

B8/6-HA 小鼠的 LV-pF129-FVIII 校正 FVIII 水平依賴於 Treg

總結這一系列研究,Treg 細胞最小減少的免疫抑制是確保肝臟介導的對 FIX 轉基因表達的免疫耐受的最佳選擇。 在 NHPs 中,用 MMF 和雷帕黴素預處理,然後延遲給予 rATG 能夠提供持續的免疫耐受,而在載體輸注時給予 rATG 或達珠單抗則不能。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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