闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制
ISTH第30屆大會亮點

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

主講人:美國賓夕法尼亞州費城費城兒童醫院 Anna Sternberg 博士

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1費城兒童醫院,費城,賓夕法尼亞州,美國

關鍵數據點

2 階段凝血檢測

兩項實驗表明 FVIII 測定差異與 vWF 無關。 左側的 2 階段凝血測定結果顯示,與野生型重組 FVIII (rFVIII-WT) 以及對 vWF 親和力降低的重組 FVIII (rFVIII-E1682K) 相比,轉基因衍生 FVIII (AAV-FVIII) 的活性增加)。 右圖顯示了在存在或不存在 vWF 的情況下進行 OSA 時,將 AAV1-hFVIII 輸注到 FVIII 和 vWF 缺陷的小鼠體內後 8 階段測定 (OSA)/顯色測定 (CSA) 比率的相似性.

AAV-FVIIIa 活性比較

AAV-FVIIIa 活性與重組 WT-FVIIIa 和具有增強 A2 穩定性的重組 FVIII 變體(rFVIIIa-E1984V 和 rFVIIIa-VV)的比較。 與 A2 親和力增加的重組變體中增加的活性相比,AAV-FVIIIa 和 rFVIIIa-WT 具有相似的活性。 這些結果表明 FVIII A2 亞基解離的差異不太可能解釋 OSA/CSA 因子測定的差異。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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