血友病患者的基因治療的目標是什麼?

血友病患者的基因治療的目標是什麼?

基因治療 對於患有各種疾病(包括癌症,艾滋病,糖尿病,心髒病和血友病)的個人而言,它具有廣闊的前景。 這種創新的治療方法改變了人體細胞內的基因,從而阻止了這種疾病。 基因療法試圖替換或修復突變的基因,使患病的細胞對免疫系統更加明顯。 血友病A和B是X連鎖隱性模式的一部分。 血友病遺傳學涉及X染色體中發現的基因,僅需一個錯誤的基因即可導致這種出血性疾病。 細胞和基因療法仍在研究中,但結果令人鼓舞。 臨床試驗已顯示出成功,並且美國食品藥物管理局(FDA)批准了一種細胞療法。 在Glenn F. Pierce領導的“關鍵考慮因素:針對血友病的基因治療中的進展”中,我們討論了該疾病的概述,基因治療的當前狀態等。

什麼是血友病的基因療法?

血友病患者的基因有缺陷,該基因導致他們缺乏血液凝結所必需的正確蛋白質。 缺失的蛋白質是定義血友病類型的原因。 患有血友病A的患者缺乏VIII因子,而患有血友病B的患者缺乏IX因子。

幾十年來,對這兩种血友病的治療都包括獲取一份必要的蛋白質(VIII因子或IV因子)的工作拷貝,然後向患者註入。 這種替代療法是血友病治療的基礎,但需要長期治療。 基因替代療法不僅提供缺失的蛋白質來凝結血液。 目的是替代有缺陷的基因。 這是一個雄心勃勃的目標,但它將從根本上糾正問題。 通過修復與血友病相關的遺傳缺陷,該療法可使人體製造其蛋白質,因此無需進一步的療法。

血友病的基因療法如何發揮作用

血友病的基因治療 通常使用修飾的病毒,因此不會引起疾病。 修飾的病毒還充當載體,以引入凝血因子所必需的基因拷貝。 病毒可以作為載體,因為它們可以進入細胞並傳遞遺傳物質。 病毒的修飾意味著它僅提供治療性遺傳物質。 這些載體進入患者的肝細胞,肝臟產生血液所需的不同元素,包括凝血因子VIII和IX。 一旦病毒將功能基因沉積到肝細胞中,基因療法就會告訴基因產生血液中的活性凝血因子。

血友病患者的基因治療的目標是什麼?

基因治療 可以為有嚴重出血發作風險的人提供長期解決方案,並用一個有效的基因代替有缺陷的基因。

一種已經完成的治療方法可能意味著,現在必須忍受頻繁的靜脈輸液以獲得必要的凝血因子的血友病患者可能能夠接受一種單劑量治療。 這使得血友病的基因治療成為一種革命性的,改變生活的選擇。 它可以給患有這種疾病的人帶來新的自由,並為其增加活動機會。

關於這種治療方法仍然存在的問題是持久性之一。 兩個都 動物和人類臨床研究 已經顯示治療可以持續數年。 但是,這是一個新概念,因此需要一段時間才能觀察到單劑量治療是否持續。

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