遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失
ASGCT 第 25 屆年會的亮點

遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

主講人:Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | 免疫與免疫療法,西雅圖兒童醫院西雅圖,華盛頓,美國

陳春雨1, 蔡小禾1, 卡羅爾·苗1,2

1西雅圖兒童研究所,西雅圖,華盛頓

2華盛頓大學兒科,西雅圖,華盛頓

關鍵數據點

mRNA LNPs 靶向肝細胞和肝內皮竇細胞 (LSEC)

將封裝在基於 MC3 的脂質納米顆粒 (LNP) 中的各種熒光素酶 mRNA (Luc) 製劑靜脈注射到小鼠體內。 熒光素酶表達主要在肝臟中檢測到,LNP 製劑 5 表達最強。肝臟免疫染色表明 Dil 標記的 LNP 可以成功轉染肝細胞和內皮細胞 在體內。

Cas9 和 sgRNA LNP 使 NSG HemA 小鼠恢復內源性血漿 FVIII 活性

封裝的 Cas9 mRNA 和單嚮導 RNA (sgRNA) LNP 被靜脈注射到免疫缺陷型血友病 A (NSG HA) 小鼠體內。 內源性 FVIII 穩定表達長達 4 週通過 aPTT 測定得到證實,編輯突變 FVIII 分別通過 DNA 測序和在線 CRISPR 分析工具進行驗證。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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