通過液體活檢整合位點測序監測體內基因治療方法中的載體整合位點
ESGCT 第 28 屆年會的亮點

通過液體活檢整合位點測序監測體內基因治療方法中的載體整合位點

D切薩納1, 卡拉布里亞1, L 魯迪洛索1, P 加利納1, G 斯賓諾茲1, 馬格納尼2, M 普佐勒斯3, F 富馬加利1, V 卡爾比1, M 維策爾4, FD 布什曼5, 康托爾1, N 泰勒3, VS 齊默爾曼3, 克萊因4, 費舍爾2, M 卡瓦扎納2,鄂六2, 阿愛提1, 納爾迪尼1, 蒙蒂尼1

1聖拉斐爾電視馬拉松基因治療研究所 (HSR-TIGET)

2人類淋巴造血實驗室,INSERM,法國

3法國 CNRS 蒙彼利埃分子遺傳研究所

4德國 LMU von Hauner 兒童醫院博士

5美國賓夕法尼亞大學微生物學系

關鍵數據點

從體液中純化的無細胞 DNA 中進行 IS 檢索

無細胞 DNA (cfDNA) 從經歷細胞凋亡或壞死的健康、發炎或患病的實體器官細胞(如肝臟或胸腺)釋放到血液中。 純化的 cfDNA 中的遺傳改變,包括來自轉導細胞的載體-基因組整合位點 (IS),可以通過液體活檢整合位點測序 (LiBIS-seq) 檢測。

血友病犬慢病毒 (LV) 整合特徵的表徵

三隻成年血友病犬(O21、M57 和 O59)接受了一次表達不同版本犬凝血 FIX 的 LV 注射。 對於每隻狗,從注射後 7 至 8 天開始的 30-532 個不同時間點採集的血清中純化 cfDNA。 該圖顯示了在狗 M57 和 O59 中隨時間對共享 IS 有貢獻的標記細胞克隆的估計種群大小。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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