血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據:使用“因子表達研究”的分析
第 63 屆 ASH 年會的亮點

血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據:使用“因子表達研究”的分析

湯姆·伯克,理學碩士1,2 *, 阿努姆·謝赫2*, 塔拉哈阿里3*, 李南新,博士,工商管理碩士4,芭芭拉·康克爾,醫學博士5, 德克蘭·努恩 (Declan Noone),理學碩士6*, 布賴恩·奧馬霍尼 (Brian O'Mahony),FACSLM7,8 *,史蒂芬·W·派珀9, 和 Jamie O'Hara, 理學碩士1,2 *

1英國切斯特大學健康與社會關懷學院
2HCD Economics, Daresbury, 英國
3uniQure,馬薩諸塞州列剋星敦
4uniQure,馬薩諸塞州列剋星敦
5華盛頓大學華盛頓州華盛頓出血病中心
6歐洲血友病聯盟,布魯塞爾,比利時
7都柏林聖三一學院,都柏林,愛爾蘭
8愛爾蘭血友病學會,愛爾蘭都柏林
9密歇根大學,密西根州安娜堡分校兒科和病理學系

關鍵數據點

因子表達水平的廣義線性模型中的預測出血

兩項疾病負擔研究(CHESS EU I-II 和 CHESS US/US+)的數據用於廣義線性模型 (GLM),通過對數鏈接評估血友病患者 ABR 和 FIX 表達水平 (FEL) 之間的關聯B. 在分析中包括的所有患者 (N = 407) 中,平均 FEL (SD) 為 9.95 IU/dL (10.5),平均 ABR (SD) 為 2.4 次出血/年 (3.6)。 作為模型產生的 FEL 函數的預測出血如上所示。 在調整年齡、BMI 和血源性病毒後,FEL 每增加 0.8%,模型中的平均 ABR 降低 1 個單位。P <0.001)。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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