對血友病及其他疾病的肝臟進行慢病毒基因治療
ESGCT 第 28 屆年會的亮點

對血友病及其他疾病的肝臟進行慢病毒基因治療

阿萊西奧·坎托雷博士
San Raffaele Telethon 基因治療研究所
大學 Vita-Salute San Raffaele
意大利米蘭

關鍵數據點

用於肝臟基因治療的慢病毒載體 (LV)

慢病毒載體的構建體設計用於肝臟定向基因治療,用於包裝人 FIX 或 FVIII 轉基因,這些轉基因被注入非人靈長類動物,以便用載體-轉基因構建體轉導肝細胞。

NHP 中正常至超正常的人凝血因子活性

hFIX 和 hFVIII 在註入含有相應轉基因的慢病毒載體的非人靈長類動物中的表達。 LV-FIX 載體轉基因的注入劑量為 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) 和 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3)。 LV-FVIII 載體-轉基因構建體以 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) 和 3 x 10-9 TU/kg (n = 3)。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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