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第62屆ASH年會和博覽會的要點
AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達
史蒂芬·派珀（馬里蘭州）1，Francesca Ferrante，醫學博士2，穆里爾·里斯（Muriel Reis）3，薩拉·威格曼（Sara Wiegmann）4克勞迪婭·蘭格（Claudia Lange）5，Manuela Braun5和麗莎·邁克爾斯（Lisa A. Michaels）6
1密歇根大學，密西根州安娜堡分校兒科和病理學系
2瑞士巴塞爾拜耳
3巴西聖保羅，拜耳
4德國伍珀塔爾拜耳
5德國柏林拜耳
6新澤西州Whippany的Bayer
關鍵數據點
在正在進行的1/2期，開放標籤，劑量查找研究中，合格的患者已按順序納入0.5個劑量組（1、2和1013 x 2599023 gc / kg），以接受靜脈注射BAY 5，每劑至少有兩名患者。 將對患者進行總共XNUMX年的隨訪，以評估其安全性和有效性。
該圖總結了直到2599023年26月2020日數據截止為止接受單次BAY 6輸注的患者的FVIII反應（使用顯色測定）。在3個隊列中給藥的40名患者顯示劑量依賴性，持續的FVIII表達超過80 –XNUMX週的隨訪。
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由醫學博士Barbara A. Konkle提出
馬里蘭州史蒂芬·W·派珀
由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出
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由Thierry VandenDriessche，PhD提出
演講者：Flora Peyvandi，醫學博士
主講人：Glenn F. Pierce，醫學博士
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