患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

二〇二二年十二月七日

第62屆ASH年會和博覽會的要點

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

評論摘要

醫學博士Frank WG Leebeek¹醫學博士Karina Meijer²，醫學博士Michiel Coppens³，彼得·坎普曼（MD）⁴醫學博士Robert Klamroth⁵，Roger Schutgens，醫學博士，理學碩士⁶，醫學博士Giancarlo Castaman⁷，艾哈德·塞弗里德（Erhard Seifried），醫學博士⁸，約阿希姆·施瓦布爾⁹，哈爾瓦德·伯尼格^1,10，Eileen KK Sawyer博士¹¹和醫學博士Wolfgang A. Miesbach¹²

¹荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

²格羅寧根大學血液學系，格羅寧根大學醫學中心，荷蘭格羅寧根

³阿姆斯特丹大學醫學中心，阿姆斯特丹大學，阿姆斯特丹，荷蘭

⁴Rigshospitalet，丹麥哥本哈根

⁵柏林，弗里德里希港的萬提斯內科，血管醫學和血液病學系

⁶Van Creveldkliniek，荷蘭烏得勒支大學，烏得勒支大學醫學中心

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，佛羅倫薩，意大利

⁸德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen，德國法蘭克福

⁹德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden-Wurttemberg-Hessen，德國法蘭克福

¹⁰華盛頓大學醫學院，華盛頓州西雅圖

¹¹UniQure Inc.，馬薩諸塞州列剋星敦

¹²法蘭克福大學，德國法蘭克福

數據點

該圖總結了AMT-1的2/060期研究的研究設計。該研究是劑量遞增的開放標籤。同類群組1（n = 5）接受了5x10的單次輸液¹² gc / kg和第2組（n = 5）接受單次輸注，劑量為2x10¹³ gc / kg。隊列5的隨訪時間為1年，隊列4.5的隨訪時間為2。XNUMX年。

在5年（隊列1）和4.5年（隊列2）的隨訪中，隊列5.2的平均內源FIX活性為95％（2.0％CI 8.4–1），隊列為7.4％（95％CI 4.2-10.6）。 2.在兩個隊列的隨訪期間，FIX活性均呈劑量依賴性，且穩定。括號中的值表示隨時間的平均FIX活性。僅包括上次FIX濃縮液施用後至少10天的值。