BioMarin 宣佈在正在進行的 Valoctocogene Roxaparvovec 的 6/1 期研究中保持超過 2 年的持久止血功效,研究性基因治療血友病 A

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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