血友病基因治療的進展

關鍵注意事項:
血友病基因治療的進展

在第62屆ASH年會和博覽會之前作為星期五衛星專題研討會現場錄製

腺相關病毒載體(AAV)

林賽·喬治(馬里蘭州)

AAV表達盒

林賽·喬治(馬里蘭州)

血友病的AAV基因轉移

林賽·喬治(馬里蘭州)

短期安全

林賽·喬治(馬里蘭州)

表達的耐久性

林賽·喬治(馬里蘭州)

轉基因的優化

芭芭拉·康克爾(馬里蘭州)

FIX帕多瓦變種

芭芭拉·康克爾(馬里蘭州)

SPK-9001

芭芭拉·康克爾(馬里蘭州)

當前的AAV血友病B基因治療試驗

芭芭拉·康克爾(馬里蘭州)

AAV5-FVIII

醫學博士Glenn F.Pierce

BMN 270- 4年數據

醫學博士Glenn F.Pierce

正在進行的血友病A基因治療試驗

醫學博士Glenn F.Pierce

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2期臨床試驗

醫學博士Glenn F.Pierce

SPK8011 AAV-FVIII 1/2期試驗

醫學博士Glenn F.Pierce

BAY 2599023 1/2期試驗

醫學博士Glenn F.Pierce

通往FVIII表達的AAV路徑

醫學博士Glenn F.Pierce

AAV-FVIII活檢

醫學博士Glenn F.Pierce

AAV介導的基因轉移的犬科研究

醫學博士Glenn F.Pierce

小組討論:向患者介紹基因治療的選擇

醫學博士Glenn F.Pierce,醫學博士Barbara A.Konkle,醫學博士Lindsey George,醫學博士Alfonso Iorio

基因治療 對於患有各種疾病(包括癌症,艾滋病,糖尿病,心髒病和血友病)的個人而言,它具有廣闊的前景。 這種創新的治療方法改變了人體細胞內的基因,從而阻止了這種疾病。 

基因療法試圖替換或修復突變的基因,使患病的細胞對免疫系統更加明顯。 血友病A和B是X連鎖隱性模式的一部分。 血友病遺傳學涉及X染色體中發現的基因,僅需一個錯誤的基因即可導致這種出血性疾病。 

細胞和基因療法仍在研究中,但結果令人鼓舞。 臨床試驗已顯示出成功,美國食品藥物管理局(FDA)批准了一種細胞療法。 在我們的 關鍵考慮因素:血友病基因治療的進展 由Glenn F. Pierce領導,我們討論了該疾病的概述,基因治療的當前狀態等。