ISTH會議簡報

SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善

SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善

林賽·喬治（馬里蘭州）

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持久性療效和安全性的首次人類四年隨訪研究：嚴重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治療

血友病A狗模型中AAV FVIII基因轉移的長期載體基因組結果和免疫原性

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）

新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary， MRCP，FRC路徑

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在血友病A狗模型中對FVIII轉基因遞送進行長期隨訪後，AAV載體插入的頻率，位置和性質

在血友病A狗模型中對FVIII轉基因遞送進行長期隨訪後，AAV載體插入的頻率，位置和性質

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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WFH會議簡報

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的開發最新進展

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的開發最新進展

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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持久性療效和安全性的首次人類四年隨訪研究：嚴重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治療

持久性療效和安全性的首次人類四年隨訪研究：嚴重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治療

John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH

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ASGCT會議簡報

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

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在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體

在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體
 

醫學博士Glen F.Pierce

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B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發

B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發
 

Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

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血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

醫學博士Glen F.Pierce

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奧蘭多會議報導

來自奧蘭多的會議報導，對基因治療的最新進展進行了專家訪談。

獲得CME積分

會議報導–來自奧蘭多的現場直播2019

B型血友病基因治療臨床試驗的最新進展
來自血友病基因治療試驗的長期安全性和有效性數據提供了樂觀
血友病中AAV介導的FVIII基因轉移和載體整合事件的長期表達
臨床前開發中血友病基因治療的新方法
AAV的既有抗體和血友病基因治療的後果
血友病基因治療的未來
準備批准血友病的基因治療