第 64 屆 ASH 年會和博覽會的亮點

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

三項正在進行的成人嚴重血友病 B 臨床試驗的更新

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

SPK-8011 在 A 型血友病患者中的 I/II 期試驗中 AAV 介導的 FVIII 基因轉移後載體的快速清除

SPK-8011 在 A 型血友病患者中的 I/II 期試驗中 AAV 介導的 FVIII 基因轉移後載體的快速清除

本傑明·J·薩默森·瓊斯，醫學博士，博士

ISTH第30屆大會亮點

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

安娜·斯騰伯格博士

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係：來自 Gener8-1 的結果

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係：來自 Gener8-1 的結果

約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

B-LIEVE 的結果，這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

B-LIEVE 的結果，這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

蓋伊·楊（MD）

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

ASGCT 第 25 屆年會亮點

穩定止血矯正和改善血友病相關生活質量：Etranacogene Dezaparvovec 關鍵 3 期 HOPE-B 試驗的最終分析

穩定止血矯正和改善血友病相關生活質量：Etranacogene Dezaparvovec 關鍵 3 期 HOPE-B 試驗的最終分析

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

陳春雨博士

在 2118 處消除 N-糖基化位點的因子 VIII 變體在基因療法治療的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反應

在 2118 處消除 N-糖基化位點的因子 VIII 變體在基因療法治療的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反應

Carol H. Miao，醫學博士

Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應

Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應

Antonia Follenzi，醫學博士，博士

WFH 2022 世界大會的亮點

使用世界血友病基因治療聯盟聯合會對接受基因治療的血友病患者進行長期隨訪

使用世界血友病基因治療聯盟聯合會對接受基因治療的血友病患者進行長期隨訪

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

可用於芝商所信用！

主題： 血友病的基因治療
認證類型： AMA PRA 1類積分
發布日期： 二零二零年六月十一號
產品有效期： 二零二零年六月十一號
預計完成活動的時間： 15分鐘

EAHAD第15屆年度大會摘要

B-LIEVE 的劑量選擇和研究設計，一項 FLT1A 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認臨床試驗

B-LIEVE 的劑量選擇和研究設計，一項 FLT1A 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認臨床試驗

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

關鍵 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的最終分析：Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的穩定穩態療效和安全性

關鍵 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的最終分析

馬里蘭州沃爾夫岡·密斯巴赫

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重血友病 A 的療效和安全性：GENER8-1 兩年分析結果

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重血友病 A 的療效和安全性：GENER8-1 兩年分析結果

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響

約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

NHF 第 16 屆血友病新技術和基因轉移研討會的亮點

AAV 集成總結和影響

弗雷德里克·D·布什曼博士

通過免疫抑制打破轉基因耐受

Valder R. Arruda，醫學博士，博士

靶向鼻竇內皮

Antonia Follenzi，醫學博士，博士

第 63 屆 ASH 年會的亮點

GENer8-1 3 期試驗的事後分析

重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移後內源性、轉基因 FVIII 表達與出血事件之間的關係：GENEr8-1 3 期試驗的事後分析

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據：使用“因子表達研究”的分析

血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據：使用“因子表達研究”的分析

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

對接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相關病毒基因治療的血友病 B 患者隊列進行超過 5 年的隨訪

對接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相關病毒基因治療的血友病 B 患者隊列進行超過 5 年的隨訪

Ben J. Samelson-Jones，醫學博士，博士

正常範圍內的因子 IX 表達可防止嚴重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治療後需要治療的自發性出血：B-Amaze 計劃的長期隨訪研究

正常範圍內的因子 IX 表達可防止嚴重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治療後需要治療的自發性出血：B-Amaze 計劃的長期隨訪研究

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

ESGCT 第 28 屆年會的亮點

通過液體活檢整合位點測序監測體內基因治療方法中的載體整合位點

通過液體活檢整合位點測序監測體內基因治療方法中的載體整合位點

丹妮拉·切薩納博士

克服抗 AAV 預先存在的免疫力，在臨床環境中實現安全有效的基因轉移。

克服抗 AAV 預先存在的免疫力，在臨床環境中實現安全有效的基因轉移。

朱塞佩·隆齊蒂博士

對血友病及其他疾病的肝臟進行慢病毒基因治療

對血友病及其他疾病的肝臟進行慢病毒基因治療

阿萊西奧·坎托雷博士

血友病基因治療臨床試驗的最新進展

血友病基因治療臨床試驗的最新進展

馬里蘭州沃爾夫岡·密斯巴赫

ISTH 2021 大會的亮點

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

Margareth C. Ozelo，醫學博士，博士

來自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的肝臟安全病例報告

來自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的肝臟安全病例報告

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性：來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性：來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

犬血友病模型中腺相關病毒基因治療後早期結果的調查

犬血友病模型中腺相關病毒基因治療後早期結果的調查

FRCPC醫學博士David Lillicrap

有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果：來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果：來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

醫學博士Wolfgang A. Miesbach

AAV 載體基因療法在血友病中的演進正在進行中。 BAY 2599023 的獨特功能能否滿足突出需求？

AAV 載體基因療法在血友病中的演進正在進行中。 BAY 2599023 的獨特功能能否滿足突出需求？

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

EAHAD 2021虛擬大會的要點

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性：3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性：3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

長期隨訪的血友病狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵

長期隨訪的血友病狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

醫學博士Annette von Drygalski

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Frank WG Leebeek

重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）

重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

ASH會議簡報

獲得CME積分

AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達

AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

世界血友病聯盟基因治療登記處

世界血友病聯盟基因治療登記處

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Wolfgang A. Miesbach

來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX變體； AMT-5）在患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人中的療效和安全性，無論先前是否存在抗衣殼中和

來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX變體； AMT-5）在患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人中的療效和安全性，無論先前是否存在抗衣殼中和

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Alta研究的更新隨訪，該研究是針對患有嚴重血友病的成年人的希羅考特基因Fitelparvovec（SB-1）基因療法進行的2/525期研究

Alta研究的更新隨訪，該研究是針對患有嚴重血友病的成年人的希羅考特基因Fitelparvovec（SB-1）基因療法進行的2/525期研究

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

ISTH會議簡報

SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善

SPK-8011的I / II期試驗：穩定且持久的FVIII表達持續2年以上，在AAV介導的AVIII血友病FVIII基因轉移後，初始劑量組的ABR顯著改善

林賽·喬治（馬里蘭州）

關於持久治療功效和安全性的首次人體四年隨訪研究：使用 Valoctocogene Roxaparvovec 治療嚴重 A 型血友病的 AAV 基因治療

血友病A狗模型中AAV FVIII基因轉移的長期載體基因組結果和免疫原性

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）

新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary， MRCP，FRC路徑

在血友病 A 狗模型中長期隨訪 FVIII 轉基因遞送後 AAV 載體插入的頻率、位置和性質

在血友病 A 狗模型中長期隨訪 FVIII 轉基因遞送後 AAV 載體插入的頻率、位置和性質

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

WFH會議簡報

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的開發最新進展

嚴重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的開發最新進展

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

關於持久治療功效和安全性的首次人體四年隨訪研究：使用 Valoctocogene Roxaparvovec 治療嚴重 A 型血友病的 AAV 基因治療

關於持久治療功效和安全性的首次人體四年隨訪研究：使用 Valoctocogene Roxaparvovec 治療嚴重 A 型血友病的 AAV 基因治療

John Pasi, MB ChB, 博士, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT會議簡報

獲得CME積分

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體

在以前被基因治療排除的患者中，利用修補術去除中和的AAV抗體

醫學博士Glenn F.Pierce

B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發

B型血友病基因治療的臨床候選AAV3載體的開發

Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

血友病長期隨訪後的AAV整合分析A狗揭示了AAV介導的基因校正的遺傳後果。

醫學博士Glenn F.Pierce

奧蘭多會議報導

來自奧蘭多的會議報導，對基因治療的最新進展進行了專家訪談。

獲得CME積分

會議報導–來自奧蘭多的現場直播2019

B型血友病基因治療臨床試驗的最新進展

來自血友病基因治療試驗的長期安全性和有效性數據提供了樂觀

血友病中AAV介導的FVIII基因轉移和載體整合事件的長期表達

臨床前開發中血友病基因治療的新方法

AAV的既有抗體和血友病基因治療的後果

血友病基因治療的未來

準備批准血友病的基因治療

NHF第十五屆關於血友病的新技術和基因轉移研討會的要點

演講人： 醫學博士David Lillicrap和醫學博士Glenn F.Pierce
13年14月2019日至XNUMX日•華盛頓特區

墨爾本ISTH 2019會議報導

墨爾本ISTH 2019的會議報導，將對基因治療的最新進展進行專家訪談。

獲得CME積分

會議報導– ISTH 2019在墨爾本

ALTA研究：成人A型血友病患者的SB-525基因治療

血友病中AAV抗體的普遍性及其對基因治療的意義

乙型血友病患者AMT-060和AMT-061基因治療試驗的結果

1/2 Alta研究的初步結果：成年人A型血友病的SB-525基因治療

SPK-9001基因轉移後B型血友病患者的一年隨訪

成人血友病B的AMT-061基因轉移：2b期臨床試驗的早期結果

血友病基因治療的現狀

FLT180a：血友病B的下一代AAV載體

FIX的穩定表達：B型血友病患者AMT-060基因治療試驗的更新結果。

基於慢病毒載體的因子VIII和因子IX基因在非人類靈長類動物中的治療

Valoctocogene Roxaparvovec AAV基因治療血友病A：新結果

展望血友病的基因治療

街頭人士-墨爾本ISTH 2019

觀看來自澳大利亞墨爾本的ISTH 2019大會的與會者，討論他們對血友病基因治療會議的反應。

產品劇院-ISTH 2019墨爾本

觀看Flora Peyvandi博士，醫學博士和K. John Pasi博士，MB ChB博士，FRCP，FRCPath，FRCPCH宣布血友病基因治療的啟動：一項ISTH教育計劃

基線調查海報

海報在ISTH 2019大會上發表
7月18日，星期日•30:19 – 30:XNUMX
摘要/海報編號：PB1724
澳大利亞墨爾本

在2019年初，ISTH組織了一個來自全球血友病社區的世界知名專家小組進行一項調查，以確定針對血友病基因治療的未滿足的教育需求。該調查已在線分發給國際受眾。結果表明，許多人需要對基因治療的基礎知識進行更多的教育，並且需要更好地了解基因治療作為血友病A和B的治療方法。

教育路線圖

ISTH的教育路線圖-指導未來的教育
準備回答這些關鍵問題

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