教育

有和沒有預先存在的 AAV5 中和抗體的血友病 B 成人的臨床結果：來自第 6 期 Etranagene Dezaparvovec HOPE-B 基因治療試驗的 3 個月數據

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相關病毒基因轉移治療重度血友病 A 的療效和安全性：3 期 GENEr8-1 試驗的結果

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

來自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的肝臟安全病例報告

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

犬血友病模型中腺相關病毒基因治療後早期結果的調查

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

AAV 載體基因療法在血友病中的演進正在進行中。 BAY 2599023 的獨特功能能否滿足突出需求？

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 週療效和安全性：來自 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的數據

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

培訓師工具包

工具包

血友病的基因治療：APSTH ISTH贊助的座談會

2020年虛擬學習課程

由醫學博士Pantep Angchaisuksiri，醫學博士Flora Peyvandi，醫學博士Steven W.Pipe和醫學博士Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

血友病基因治療-臨床護理的關鍵組成部分

2020年虛擬學習課程

主講人：Michael Makris，MA，MB BS，MD，FRCP，FRCPath，Wolfgang Miesbach，MD，PhD，Flora Peyvandi，MD，PhD

重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）

會議報導

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

長期隨訪的血友病A狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵。

會議報導

保羅·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性：3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於患有嚴重或中度嚴重血友病的成年人B的基因轉移增強載體

會議報導

醫學博士Annette von Drygalski

長期結果：耐用性和安全性

互動網絡研討會

由醫學博士Margareth C. Ozelo教授主持

關鍵考慮因素：血友病基因治療的進展

2020年虛擬學習課程

由醫學博士Glenn Pierce，醫學博士Lindsey George，醫學博士Alfonso Iorio，醫學博士Barbara Konkle主持

EAHAD基因治療工作組

博客

由醫學博士Wolfgang Miesbach提出

ISTH基因療法對血友病的倡議和EAHAD的作用

博客

演講者：Flora Peyvandi，醫學博士

EAHAD的歷史和即將召開的國會

博客

由EAHAD首席執行官Aislin Ryan提出

血友病基因治療：可靠性和可及性的期望

博客

由醫學博士Andrew Leavitt提出

AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州） 

來自第三期HOPE-B基因治療試驗的第一批數據：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX變體； AMT-5）在患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人中的療效和安全性，無論先前是否存在抗衣殼中和

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

會議報導

馬里蘭州沃爾夫岡·米斯巴赫

Alta研究的更新隨訪，該研究是針對患有嚴重血友病的成年人的希羅考特基因Fitelparvovec（SB-1）基因療法進行的2/525期研究

會議報導

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

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互動網絡研討會

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