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教育

三項正在進行的成人嚴重血友病 B 臨床試驗的更新

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

SPK-8011 在 A 型血友病患者中的 I/II 期試驗中 AAV 介導的 FVIII 基因轉移後載體的快速清除

會議報導

本傑明·J·薩默森·瓊斯，醫學博士，博士

血友病基因治療 — 為臨床護理做好準備：網絡研討會系列

互動網絡研討會

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係：來自 Gener8-1 的結果

會議報導

約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

會議報導

 安娜·斯騰伯格博士

B-LIEVE 的結果，這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

會議報導

蓋伊·楊（MD）

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

穩定止血矯正和改善血友病相關生活質量：Etranacogene Dezaparvovec 關鍵 3 期 HOPE-B 試驗的最終分析

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

遞送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修復 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

會議報導

陳春雨博士

Stabilin-2 啟動子調節血友病小鼠慢病毒載體遞送後對 FVIII 的免疫反應

會議報導

Antonia Follenzi，醫學博士，博士

在 2118 處消除 N-糖基化位點的因子 VIII 變體在基因療法治療的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反應

會議報導

Carol H. Miao，醫學博士

使用世界血友病基因治療聯盟聯合會對接受基因治療的血友病患者進行長期隨訪

會議報導

芭芭拉·康克爾（馬里蘭州）

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重 A 型血友病對健康相關生活質量的影響

會議報導

約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

B-LIEVE 的劑量選擇和研究設計，一項 FLT1A 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認臨床試驗

會議報導

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

關鍵 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的最終分析：Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的穩定穩態療效和安全性

會議報導

馬里蘭州沃爾夫岡·密斯巴赫

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移治療嚴重血友病 A 的療效和安全性：GENER8-1 兩年分析結果

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

通過免疫抑制打破轉基因耐受

會議報導

Valder R. Arruda，醫學博士，博士

AAV 集成總結和影響

會議報導

弗雷德里克·D·布什曼博士

重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移後內源性、轉基因 FVIII 表達與出血事件之間的關係：GENEr8-1 3 期試驗的事後分析

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

血友病 B 患者跨基線 FIX 表達水平的出血數據：使用“因子表達研究”的分析

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

靶向鼻竇內皮

會議報導

Valder R. Arruda，醫學博士，博士

對接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相關病毒基因治療的血友病 B 患者隊列進行超過 5 年的隨訪

會議報導

史蒂芬·派珀（馬里蘭州）

正常範圍內的因子 IX 表達可防止嚴重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治療後需要治療的自發性出血：B-Amaze 計劃的長期隨訪研究

會議報導

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

基因治療作為全球解決方案

博客

Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD 和 Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

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