患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

EAHAD第14屆年度大會摘要

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Frank WG Leebeek¹醫學博士Karina Meijer²醫學博士Michiel Coppens³，彼得·坎普曼（MD）⁴，羅伯特·克拉姆羅斯，醫學博士⁵，Roger Schutgens，醫學博士，理學碩士⁶，醫學博士Giancarlo Castaman⁷，艾哈德·塞弗里德（Erhard Seifried），醫學博士⁸，醫學博士Joachim Schwaeble⁹，馬里蘭州霍爾瓦爾德·伯尼格（HalvardBönig）^1,10，艾琳·索耶（Eileen K. Sawyer）博士¹¹和醫學博士Wolfgang Miesbach¹²

¹荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

²荷蘭格羅寧根大學格羅寧根大學醫學中心

³阿姆斯特丹大學醫學中心，荷蘭阿姆斯特丹

⁴Rigshospitalet，丹麥哥本哈根

⁵Vivantes Klinikum，柏林，德國

⁶Van Creveldkliniek，荷蘭烏得勒支大學，烏得勒支大學醫學中心

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，佛羅倫薩，意大利

⁸德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen，德國法蘭克福

⁹德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen，德國法蘭克福

¹⁰華盛頓大學西雅圖分校

¹¹UniQure Inc.，馬薩諸塞州列剋星敦

¹²法蘭克福大學醫院，德國法蘭克福

AMT-060的劑量為5x10¹² gc / kg（同類群組1，N = 5）和2x10¹³ gc / kg（同類群組2，n = 5）。在5年（隊列1）和4.5年（隊列2）的隨訪中，隊列5.2的平均內源FIX活性為95％（2.0％CI 8.4–1），隊列為7.4％（95％CI 4.2-10.6）。 2.在兩個隊列的隨訪期間，FIX活性均呈劑量依賴性，且穩定。括號中的值表示隨時間的平均FIX活性。僅包括上次FIX濃縮液施用後至少10天的值。