患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年
EAHAD第14屆年度大會摘要

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Frank WG Leebeek1醫學博士Karina Meijer2醫學博士Michiel Coppens3,彼得·坎普曼(MD)4,羅伯特·克拉姆羅斯,醫學博士5,Roger Schutgens,醫學博士,理學碩士6,醫學博士Giancarlo Castaman7,艾哈德·塞弗里德(Erhard Seifried),醫學博士8,醫學博士Joachim Schwaeble9,馬里蘭州霍爾瓦爾德·伯尼格(HalvardBönig)1,10,艾琳·索耶(Eileen K. Sawyer)博士11和醫學博士Wolfgang Miesbach12

1荷蘭鹿特丹伊拉斯姆斯大學醫學中心

2荷蘭格羅寧根大學格羅寧根大學醫學中心

3阿姆斯特丹大學醫學中心,荷蘭阿姆斯特丹

4Rigshospitalet,丹麥哥本哈根

5Vivantes Klinikum,柏林,德國

6Van Creveldkliniek,荷蘭烏得勒支大學,烏得勒支大學醫學中心

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛羅倫薩,意大利

8德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen,德國法蘭克福

9德國紅十字會血液研究所法蘭克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen,德國法蘭克福

10華盛頓大學西雅圖分校

11UniQure Inc.,馬薩諸塞州列剋星敦

12法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福

關鍵數據點

4.5個劑量組的FIX活動持續了5-2年
AMT-060的劑量為5x1012 gc / kg(同類群組1,N = 5)和2x1013 gc / kg(同類群組2,n = 5)。 在5年(隊列1)和4.5年(隊列2)的隨訪中,隊列5.2的平均內源FIX活性為95%(2.0%CI 8.4–1),隊列為7.4%(95%CI 4.2-10.6)。 2.在兩個隊列的隨訪期間,FIX活性均呈劑量依賴性,且穩定。 括號中的值表示隨時間的平均FIX活性。 僅包括上次FIX濃縮液施用後至少10天的值。
持續減少出血和估計的FIX使用量

*如果FIX活性維持在≥12%,預防措施將逐漸減少,並在2週內終止; *第2年的同類群組5數據代表6個月。 FIX,IX因子

在這兩個劑量組中,平均ABR和FIX替代療法在輸注後的第一年急劇下降,並在隨後的幾年中保持較低水平。 在隊列1中,相對於治療前水平,在84年內FIX使用量減少了55%,ABR減少了5%。 對於第2組,輸注後100年,FIX使用量和ABR均降低了約4.5%。

相關內容

互動網絡研討會

互動網絡研討會