對接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相關病毒基因治療的血友病 B 患者隊列進行超過 5 年的隨訪
第 63 屆 ASH 年會的亮點

對接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相關病毒基因治療的血友病 B 患者隊列進行超過 5 年的隨訪

Ben J. Samelson-Jones,醫學博士,博士1,斯賓塞·K·沙利文,醫學博士2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*醫學博士Adam Giermasz4, 林賽 A.喬治,醫學博士1,5, 喬納森 M. Ducore,醫學博士,公共衛生碩士6, Jerome M. Teitel,醫學博士,FRCPC7, 凱瑟琳 E. McGuinn, 醫學博士8, 阿曼達·奧布萊恩9*,伊恩·溫伯恩,MBBS,博士,MRCS10 *, 林恩 M 史密斯,工商管理碩士9*, 阿米特·查布拉, MBBS, MPH11, 和 Jeremy Rupon, MD9

1賓夕法尼亞州費城費城兒童醫院
2密西西比州高級醫學中心,麥迪遜,MS
3細胞和分子療法,皇家阿爾弗雷德王子醫院,SLHD,澳大利亞
4加利福尼亞大學戴維斯分校,薩克拉曼多
5賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院,賓夕法尼亞州費城
6加利福尼亞州薩克拉門託加州大學戴維斯分校血友病治療中心
7多倫多大學,聖邁克爾醫院,多倫多,加拿大
8哥倫比亞大學,紐約,紐約
9輝瑞公司,賓夕法尼亞州科維爾
10輝瑞有限公司,塔德沃思,薩里,英國
11輝瑞公司,紐約,紐約

關鍵數據點

輸注 Fidanacogene Elaparvovec 後隨著時間推移的 FIX 活性

接受 2020e15 vg/kg 劑量的 fidanacogene elaparvovec 1/2 期臨床試驗的 5 名參與者的 FIX 活動(截至 11 年 22.8 月截止日期)。 FIX 活性是使用基於中心實驗室肌動蛋白 FSL 的一階段凝血測定法確定的。 平均 FIX 活性水平保持在輕度血友病嚴重程度範圍內:1%,第 15 年(n = 25.4); 2%,第 14 年(n = 22.9); 3%,第 14 年(n = 24.9); 4%,第 9 年(n = 19.8); 和 5%,第 7 年(n = XNUMX)。

輸注 Fidanacogene Elaparvovec 後隨時間推移的 ABR

參加長期隨訪研究的 14 名 15/1 期參與者中的 2 名 ABR。 只有 9 名和 5 名參與者分別達到了 5 年和 6 年的隨訪時間點。 自載體前輸注以來,在隨訪過程中,平均 ABR 範圍為每年 0.1-0.9,並且沒有參與者恢復 FIX 預防。

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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