克服抗 AAV 預先存在的免疫力,在臨床環境中實現安全有效的基因轉移
ESGCT 第 28 屆年會的亮點

克服抗 AAV 預先存在的免疫力,在臨床環境中實現安全有效的基因轉移。

朱塞佩·隆齊蒂博士
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

關鍵數據點

克服抗 AAV 預先存在的免疫力,在臨床環境中實現安全有效的基因轉移

(A) 由於先天免疫,使用 AAV 載體的轉基因表達的功效會降低。 (B) 在這項涉及具有抗 AAV 抗體的非人類靈長類動物的概念驗證研究中,使用內肽化 imlifidase (IdeS) 來確定循環 IgG 的降解是否可以改善 AAV 介導的 hFIX 表達。

使用 IdeS 提高血清陽性非人類靈長類動物基因治療的功效

在用含有 FIX 的 AAV8 治療的非人類靈長類動物中,與未經 IdeS 治療的動物相比,用 IdeS 治療的動物血漿中的 hFIX 表達顯著更高。 這些結果表明,系統性 IgG 降解可能允許在血清陽性血友病患者中使用 AAV 載體進行基因治療,以及在先前治療過的因子表達降低的患者中重新給藥。

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