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1. 中級
（標籤）
中級
創建於九月28 2021
2. 血友病治療的歷史：基因治療的因子替代。
（文章標記為：中級）
演講者：Flora Peyvandi，醫學博士
創建於30 2019月
3. 新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）在B型嚴重血友病（HB）患者中達到正常的FIX活動水平（B-AMAZE研究）
（文章標記為：中級）
Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath
創建於21 2020八月
4. 腺相關病毒（AAV）介導的基因轉移：為什麼這是血友病基因治療的主要策略？
（文章標記為：中級）
由醫學博士史蒂文·W·派珀（Steven W. Pipe）和醫學博士MB的奈傑爾·基（Nigel Key）主持。 FRCP
創建於05 2019月
5. 患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年
（文章標記為：中級）
馬里蘭州沃爾夫岡·米斯巴赫
創建於05 2020月
6. 患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年
（文章標記為：中級）
醫學博士Frank WG Leebeek
創建於04 2021三月
7. EAHAD基因治療工作組
（文章標記為：中級）
由醫學博士Wolfgang Miesbach提出
創建於21 2020月
8. Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性：3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據
（文章標記為：中級）
史蒂芬·派珀（馬里蘭州）
創建於03 2021三月
9. Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX變體），一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體：來自2b期臨床試驗的兩年數據
（文章標記為：中級）
史蒂芬·派珀（馬里蘭州） 
創建於05 2020月
10. 第 3 期 HOPE-B 基因治療試驗的第一個數據：Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX 變體；AMT-061）在治療重度或中度重度 B 型血友病成人中的療效和安全性...
（文章標記為：中級）
史蒂芬·派珀（馬里蘭州）
創建於05 2020月
11. 關於持久治療功效和安全性的首次人體四年隨訪研究：使用 Valoctocogene Roxaparvovec 治療嚴重 A 型血友病的 AAV 基因治療
（文章標記為：中級）
John Pasi, MB ChB, 博士, FRCP, FRCPath, FRCPCH
創建於10 2020月
12. AAVhu37衣殼載體技術在嚴重血友病中的首次人類基因治療研究– BAY 2599023具有廣泛的患者資格，並且穩定且持續的FVIII長期表達
（文章標記為：中級）
史蒂芬·派珀（馬里蘭州）
創建於05 2020月
13. 嚴重血友病AAVhu37衣殼載體技術的首次人類基因療法研究：安全性和FVIII活性結果
（文章標記為：中級）
史蒂芬·派珀（馬里蘭州）
創建於29 2020月
14. 重度B型血友病（HB）患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒（AAV）基因治療（FLT180a）的隨訪（B-AMAZE研究）
（文章標記為：中級）
Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath
創建於04 2021三月
15. 基因治療血友病：腺相關病毒載體基因轉移的介紹。
（文章標記為：中級）
由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出
創建於05 2019月
16. 基因治療血友病：基因治療的共同關注。
（文章標記為：中級）
由Thierry VandenDriessche，PhD提出
創建於25 2019十一月
17. 基因療法治療血友病：其他策略和目標
（文章標記為：中級）
主講人：Glenn F. Pierce，醫學博士
創建於九月10 2019
18. 基因療法說明的臨床試驗
（文章標記為：中級）
創建於九月29 2021
19. NHF第十五屆關於血友病的新技術和基因轉移研討會的要點
（文章標記為：中級）
由醫學博士David Lillicrap提出
創建於16 2019十月
20. NHF第十五屆關於血友病的新技術和基因轉移研討會的要點
（文章標記為：中級）
由醫學博士David Lillicrap和醫學博士Glenn F. Peirce主持
創建於16 2019十月
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