B-LIEVE 的結果,這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究
ISTH第30屆大會亮點

B-LIEVE 的結果,這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

演講人:Guy Young,醫學博士,南加州大學凱克醫學院,美國加利福尼亞州洛杉磯

G.楊1, P.喬達里2, S.巴頓3, D. 易3, F.費蘭特3

1洛杉磯兒童醫院,南加州大學凱克醫學院,美國加利福尼亞州洛杉磯,美國加利福尼亞州洛杉磯
2皇家自由醫院,倫敦,英國,英國
3Freeline, 斯蒂夫尼奇, 英格蘭, 英國

 

關鍵數據點

修復級別

在 3/180 期 B-LIEVE 研究中,前 1 名接受 FLT2a AAV 基因治療的血友病 B 患者的 FIX 水平。 FIX 值來自中心實驗室的一步檢測; 水平虛線是正常 FIX 表達的下限 (50 IU/dL)。 截至 23 年 2022 月 93 日,患者 92、80 和 77 的數據在第 56、36 和 1 天分別為 2、3 和 XNUMX。

FIX 和伴隨的 ALT 水平

B-LIEVE 研究中服用 FLT3a 的 180 名患者的 FIX(紅色)和 ALT(黃色)水平。 FLT180a 輸註三週後,患者開始逐漸減量口服皮質類固醇和短期口服他克莫司作為預防措施,以盡量減少與載體相關的免疫反應。 垂直虛線是在 FLT180a 輸注後幾天接受的預防性外源性 FIX 輸注。

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