使用世界血友病基因治療聯盟聯合會對接受基因治療的血友病患者進行長期隨訪
WFH 2022 世界大會的亮點

使用世界血友病基因治療聯盟聯合會對接受基因治療的血友病患者進行長期隨訪

演講人:Barbara A. Konkle,醫學博士,華盛頓大學,西雅圖,華盛頓,美國

芭芭拉·A·康克爾1, 唐娜·科芬2,Mayss Naccache2, 加里·克拉克3, 林賽 A.喬治4, 阿方索·伊奧里奧5, 沃爾夫岡·米斯巴赫6, 德克蘭努恩7,Flora Peyvandi8, 史蒂文·派普9, 邁克爾·雷赫特10, 馬克·斯金納11, 倫納德·瓦倫蒂諾12, 約翰尼·N·馬蘭古13, 格倫·F·皮爾斯2

1華盛頓大學,西雅圖,美國
2世界血友病聯合會,加拿大蒙特利爾
3國際血栓和止血學會,美國卡伯勒
4費城兒童醫院,費城,美國
5加拿大漢密爾頓麥克馬斯特大學衛生研究方法、證據和影響系
6醫療診所 2/德國法蘭克福大學醫院輸血研究所
7歐洲血友病聯盟,比利時
8Università degli Studi di Milano, 意大利
9美國安娜堡密歇根大學兒科和病理學系
10美國血栓形成和止血網絡,羅切斯特,美國
11Institutefor Policy Advancement Ltd.,以及華盛頓哥倫比亞特區麥克馬斯特大學衛生研究方法、證據和影響系
12國家血友病基金會,紐約,美國
13南非威特沃特斯蘭德大學

關鍵數據點

WFH GTR 實施

WFH 基因治療登記(GTR)是一項前瞻性、觀察性和縱向登記,其總體目標是收集所有接受血友病基因治療的患者的數據,包括臨床試驗和上市後階段(如果獲得批准)。 這些是註冊表的主要和次要目標。

WFH GTR 目標

為了實施 GTR,WFH 正在與個別血友病治療中心 (HTC) 接觸,首先是那些參與血友病基因治療臨床試驗的中心。 還將要求國家血友病登記處作出貢獻。 WFH 還與業界合作開發從已完成臨床試驗中獲取數據的流程。

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