Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性:3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據
EAHAD第14屆年度大會摘要

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性:3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

史蒂芬·派珀(馬里蘭州)1醫學博士Michael Recht2,奈傑爾S鍵,MBChB3醫學博士Frank WG Leebeek4,醫學博士Giancarlo Castaman5,蘇珊·拉蒂莫爾(RN)6醫學博士Paul van der Valk6醫學博士Kathelijne Peerlinck7醫學博士Michiel Coppens8,Niamh O'Connell,MB博士9,K. John Pasi,MBChB,PhD10,彼得·坎普曼(MD)11,醫學博士Karina Meijer。12醫學博士Annette von Drygalski13,醫學博士Guy Young14,塞德里克·赫爾曼斯(Cedric Hermans),醫學博士15博士Jan Astermark博士16醫學博士Robert Klamroth17,Richard S Lemons,醫學博士18內森·維斯韋什瓦爾(MD)19,雪萊·克里(馬里蘭州)20,Rashid Kazmi,MBBS21,艾米莉·西明頓(MBG)22,Miguel A Escobar,醫學博士23,醫學博士Esteban Gomez24醫學博士Rebecca Kruse-Jarres,MPH25,醫學博士Adam Kotowski26醫學博士Doris Quon27醫學博士王敏28醫學博士Allison P Wheeler29,Eileen K Sawyer博士30,斯蒂芬妮·韋爾維(Stephanie Verweij)30,理學碩士Valerie Colletta30馬里蘭州納格瑪納·巴傑瓦(Naghmana Bajwa),羅伯特·古特(MD)30,Wolfgang Miesbach,醫學博士31

1密西根大學,美國密歇根州安娜堡

2美國俄勒岡州波特蘭市俄勒岡健康與科學大學

3美國北卡羅來納大學教堂山分校

4Erasmus MC,荷蘭鹿特丹大學醫學中心

5意大利佛羅倫薩Careggi大學醫院出血性疾病和凝血中心

6荷蘭烏得勒支梅迪施中央大學

7比利時魯汶大學附屬醫院血管內科,止血和血友病中心

8荷蘭阿姆斯特丹大學阿姆斯特丹大學醫學中心阿姆斯特丹心血管科學血管醫學系

9愛爾蘭都柏林聖詹姆斯醫院國家凝血中心

10英國倫敦巴特斯和倫敦醫學與牙科學院的皇家倫敦血友病中心

11Rigshospitalet,丹麥哥本哈根

12荷蘭格羅寧根大學格羅寧根大學醫學中心

13加利福尼亞大學聖地亞哥分校,美國拉荷亞

14美國加利福尼亞州洛杉磯,南加州大學凱克醫學院,洛杉磯兒童醫院

15聖盧克大學診所,天主教魯汶大學,布魯塞爾,比利時

16馬爾默斯科訥大學醫院

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain,柏林,德國

18美國猶他州鹽湖城猶他大學

19南佛羅里達大學,美國佛羅里達州坦帕市

20美國阿肯色大學醫學院

21南安普敦大學醫院NHS基金會信託; 英國南安普敦

22劍橋大學-英國劍橋阿登布魯克醫院

23美國德克薩斯州休斯頓的德克薩斯大學健康科學中心

24美國鳳凰城鳳凰兒童醫院

25華盛頓西北西雅圖的Bloodworks Northwest

26美國紐約州WNY BloodCare

27美國加利福尼亞州洛杉磯骨科血友病治療中心洛杉磯骨科醫院

28科羅拉多州奧羅拉市安舒茲醫學校園的科羅拉多大學血友病和血栓形成中心

29美國田納西州納什維爾市范德比爾特大學醫學中心

30uniQure BV,荷蘭阿姆斯特丹/ uniQure Inc.,美國馬薩諸塞州列剋星敦

31法蘭克福大學醫院,德國法蘭克福

關鍵數據點

FIX表達式

該圖顯示了該研究的1個主要共同終點中的3個,在以26×2給藥後10週所有參與者的平均FIX活性和中位FIX活性13 gc / kg(N = 54)。 給藥後3週FIX表達穩定,到第26週穩定表達,平均為37.2%。

圖片

由於這項研究並未排除具有抗AAV中和抗體(NAb)的參與者,因此有可能評估NAb與FIX活性之間相關性的結果。 縱軸是接受全劑量載體的人在第26週的FIX活性。 NAb不可檢測的患者在橫軸上標為7(這是測定的閾值)。 水平軸顯示了其他參與者的最大效價在678範圍內。有一個無應答參與者的效價> 3200,在此圖形刻度上未顯示。 沒有觀察到預先存在的NAb與FIX活性直至效價為678的相關性。

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