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會議報導

ISTH第30屆大會亮點

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

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安娜·斯騰伯格博士
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Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係：來自 Gener8-1 的結果

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約翰尼·馬蘭古（Johnny Mahlangu），理學學士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath
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B-LIEVE 的結果，這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

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蓋伊·楊（MD）
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接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

史蒂文·W·管道，M
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