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EAHAD 2021虛擬大會的要點

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性:3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

Etranacogene Dezaparvovec在患有嚴重或中度重度B型血友病的成人中的療效和安全性:3期Hope-B基因治療試驗的第一批數據

史蒂芬·派珀(馬里蘭州)

長期隨訪的血友病狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵

長期隨訪的血友病狗模型中腺相關病毒載體持久性的表徵

保羅·巴蒂(Paul Batty),MBBS,博士

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX變體),一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體:來自2b期臨床試驗的兩年數據

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX變體),一種用於成人嚴重或中度嚴重血友病B基因轉移的增強載體:來自2b期臨床試驗的兩年數據

醫學博士Annette von Drygalski

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

患有嚴重或中度嚴重血友病B的成年人的AMT-060基因治療證實穩定的FIX表達和持久的出血減少以及因子IX消耗持續長達5年

醫學博士Frank WG Leebeek

重度B型血友病(HB)患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒(AAV)基因治療(FLT180a)的隨訪(B-AMAZE研究)

重度B型血友病(HB)患者達到正常FIX活性水平的新型腺相關病毒(AAV)基因治療(FLT180a)的隨訪(B-AMAZE研究)

Pratima Chowdary,MRCP,FRCPath

圖片

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