會議報導

ISTH第30屆大會亮點

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

闡明 AAV 衍生因子 VIII 測定差異背後的機制

安娜·斯騰伯格博士
Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係:來自 Gener8-1 的結果

Valoctocogene Roxaparvovec 基因轉移 2 年後轉基因產生的 FVIII 與出血率之間的關係:來自 Gener8-1 的結果

約翰尼·馬蘭古(Johnny Mahlangu),理學學士(BSc),MBBCh,MMed,FCPath
B-LIEVE 的結果,這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

B-LIEVE 的結果,這是一項 FLT1a AAV 基因治療 B 型血友病患者的 2/180 期劑量確認研究

蓋伊·楊(MD)
接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治療後重度或中度重度 B 型血友病患者健康相關生活質量的改善

史蒂文·W·管道,M
圖片

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得到拜耳、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、輝瑞公司、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 的教育資助支持。

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