血友病基因治疗的进展

关键注意事项:
血友病基因治疗的进展

在第62届ASH年会和博览会之前的星期五卫星专题研讨会上现场录制

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介绍

演讲人:Glenn F. Pierce,医学博士

基因治疗 对于患有各种疾病(包括癌症,艾滋病,糖尿病,心脏病和血友病)的个人而言,它具有广阔的前景。 这种创新的治疗方法改变了人体细胞内的基因,从而阻止了这种疾病。 

基因疗法试图替换或修复突变的基因,使患病的细胞对免疫系统更加明显。 血友病A和B是X连锁隐性模式的一部分。 血友病遗传学涉及X染色体中发现的基因,仅需一个错误的基因即可导致这种出血性疾病。

细胞和基因疗法仍在研究中,但结果令人鼓舞。 临床试验已显示出成功,美国食品药物管理局(FDA)批准了一种细胞疗法。 在我们的 关键考虑因素:血友病基因治疗的进展 由Glenn F. Pierce领导,我们讨论了该疾病的概述,基因治疗的当前状态等。