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在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体
ASGCT第23届年会摘要

在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

乔纳森·弗利1，埃拉尔德·谢胡1，艾莉森·丹恩（Allison Dane）1，玫瑰谢里登1丽贝卡·阿拉德（​​Rebecca Alade）1，索罗德·盖1珍妮·麦金托什（Jenny McIntosh）2哈蒂·奥勒顿（Hattie Ollerton）1，索菲·威廉姆斯1，罗慕德·考鲍（Romuald Corbau）1，海伦·琼斯2，内森·戴维斯2，安德鲁·达文波特2大卫·布里格斯3，阿米特·纳斯瓦尼（Amit Nathwani）2

1Freeline，斯蒂夫尼奇，英国

2伦敦大学学院，伦敦，英国

3NHS血液和移植，英国伯明翰

关键数据点

多达70％的血友病患者可能会表达抗体，这些抗体会阻止用AAV载体进行基因治疗。 这项研究表明，双重过滤血浆置换术（DFPP）可用于降低AAVS3中和抗体（NAb）滴度，以符合试验资格标准。

使用明亮的荧光素酶转导抑制试验（BL-TIA）从有或没有连续DFPP循环的患者获得的结果。 连续循环在降低Nab滴度方面比非连续循环更有效。 回归分析预测，5个周期将使起始AAVS3 NAb滴度降低94％，这将使60％的患者得到治疗。

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