在以前被基因治疗排除的患者中,利用修补术去除中和的AAV抗体
ASGCT第23届年会摘要

在以前被基因治疗排除的患者中,利用修补术去除中和的AAV抗体

乔纳森·弗利1,埃拉尔德·谢胡1,艾莉森·丹恩(Allison Dane)1,玫瑰谢里登1丽贝卡·阿拉德(​​Rebecca Alade)1,索罗德·盖1珍妮·麦金托什(Jenny McIntosh)2哈蒂·奥勒顿(Hattie Ollerton)1,索菲·威廉姆斯1,罗慕德·考鲍(Romuald Corbau)1,海伦·琼斯2,内森·戴维斯2,安德鲁·达文波特2大卫·布里格斯3,阿米特·纳斯瓦尼(Amit Nathwani)2

1Freeline,斯蒂夫尼奇,英国

2伦敦大学学院,伦敦,英国

3NHS血液和移植,英国伯明翰

关键数据点

多达70%的血友病患者可能会表达抗体,这些抗体会阻止用AAV载体进行基因治疗。 这项研究表明,双重过滤血浆置换术(DFPP)可用于降低AAVS3中和抗体(NAb)滴度,以符合试验资格标准。

使用明亮的荧光素酶转导抑制试验(BL-TIA)从有或没有连续DFPP循环的患者获得的结果。 连续循环在降低Nab滴度方面比非连续循环更有效。 回归分析预测,5个周期将使起始AAVS3 NAb滴度降低94%,这将使60%的患者得到治疗。

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