使用世界血友病基因治疗联盟联合会对接受基因治疗的血友病患者进行长期随访
WFH 2022 世界大会的亮点

使用世界血友病基因治疗联盟联合会对接受基因治疗的血友病患者进行长期随访

演讲人:Barbara A. Konkle,医学博士,华盛顿大学,西雅图,华盛顿,美国

芭芭拉·A·康克尔1, 唐娜·科芬2,Mayss Naccache2, 加里·克拉克3, 林赛 A.乔治4, 阿方索·伊奥里奥5, 沃尔夫冈·米斯巴赫6, 德克兰努恩7,Flora Peyvandi8, 史蒂文·派普9, 迈克尔·雷赫特10, 马克·斯金纳11, 伦纳德·瓦伦蒂诺12, 约翰尼·N·马兰古13, 格伦·F·皮尔斯2

1华盛顿大学,西雅图,美国
2世界血友病联合会,加拿大蒙特利尔
3国际血栓形成和止血协会,美国卡伯勒
4费城儿童医院,费城,美国
5加拿大汉密尔顿麦克马斯特大学卫生研究方法、证据和影响系
6医疗诊所 2/德国法兰克福大学医院输血研究所
7欧洲血友病联盟,比利时
8Università degli Studi di Milano, 意大利
9美国安娜堡密歇根大学儿科和病理学系
10美国血栓形成和止血网络,罗切斯特,美国
11Institutefor Policy Advancement Ltd.,以及华盛顿哥伦比亚特区麦克马斯特大学卫生研究方法、证据和影响系
12国家血友病基金会,纽约,美国
13南非威特沃特斯兰德大学

关键数据点

WFH GTR 实施

WFH 基因治疗登记(GTR)是一项前瞻性、观察性和纵向登记,其总体目标是收集所有接受血友病基因治疗的患者的数据,包括临床试验和上市后阶段(如果获得批准)。 这些是注册表的主要和次要目标。

WFH GTR 目标

为了实施 GTR,WFH 正在与个别血友病治疗中心 (HTC) 接触,首先是那些参与血友病基因治疗临床试验的中心。 还将要求国家血友病登记处作出贡献。 WFH 还与业界合作开发从已完成临床试验中获取数据的流程。

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