靶向鼻窦内皮
NHF 第 16 届血友病新技术和基因转移研讨会的亮点

靶向鼻窦内皮

Antonia Follenzi,医学博士,博士
皮埃蒙特东方大学
意大利诺瓦拉

关键数据点

pF8 启动子驱动 LSEC 中的 GFP 表达

天然 FVIII 启动子 pF8 驱动肝窦内皮细胞 (LSEC) 中的 GFP 表达。 在注射慢病毒载体 LV.pF57.GFP 后 6 个月和 1 个月,对 C6BL/8 血友病 A (HA) 小鼠的肝脏进行免疫荧光分析。 (DAPI,4',6-diamidino-2-phenylindole;GFP,绿色荧光蛋白;Lyve-1,淋巴管内皮受体 1,LSEC 的标记物)

B8/6-HA 小鼠的 LV-pF129-FVIII 校正 FVIII 水平依赖于 Treg

总结这一系列研究,Treg 细胞最小减少的免疫抑制是确保肝脏介导的对 FIX 转基因表达的免疫耐受的最佳选择。 在 NHPs 中,用 MMF 和雷帕霉素预处理,然后延迟给予 rATG 能够提供持续的免疫耐受,而在载体输注时给予 rATG 或达珠单抗则不能。

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