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ASGCT 第 25 届年会的亮点
稳定止血矫正和改善血友病相关生活质量：Etranacogene Dezaparvovec 关键 3 期 HOPE-B 试验的最终分析
主讲人：美国密歇根州安娜堡密歇根大学医学博士 Steven W. Pipe
史蒂文·W·管1, 弗兰克·WG·利贝克2, 迈克尔·雷赫特3, 奈杰尔 S. 基4, 吉安卡洛·卡斯塔曼5, 大卫·库珀6, 罗伯特·古特6, 里卡多·多尔梅奇6, 李艳艳7, 保罗·E·莫纳汉7, 沃尔夫冈·米斯巴赫8
1密歇根大学安娜堡分校
2Erasmus MC，大学医学中心，荷兰鹿特丹
3俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学
4北卡罗来纳大学教堂山分校
5意大利佛罗伦萨Careggi大学医院出血性疾病和凝血中心
6UniQure Inc.，马萨诸塞州列克星敦
7CSL Behring，普鲁士国王，宾夕法尼亚
8法兰克福大学医院，德国法兰克福
关键数据点
中重度 (N=10) 和重度 (N=44) 患者的一期 FIX 活性以 5x2 的剂量输注依曲基因 dezaparvovec (AAV10-Padua hFIX)13 gc/kg 在 3 期 HOPE-B 试验中。 该分析包括有和没有 AAV5 中和抗体 (NAb) 的患者。
对于有和没有预先存在 AAV18 NAb 的患者，基线和输注后 5 个月的一态 FIX 活性。 使用抗体被定义为具有大于检测限 (LOD) 的滴度。 没有抗体被定义为具有小于或等于 LOD 的滴度。
etranacogene dezaparvovec 在 18 个月时的安全性与之前提供的数据一致。 超过 10% 的患者最常见的治疗相关不良事件 (TRAE) 是 ALT 升高 (17%)、头痛 (15%)、流感样疾病 (13%) 和输液相关反应 (13%) ）。
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