SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善
ISTH 2020虚拟大会的要点

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

乔治1,2，E。Eyster3，拉格尼4，S。Sullivan5，B. Samelson-Jones1,2，埃文斯3，麦道格（A. MacDougall）6，M. Curran6，汤普金斯6，K。Wachtel6，D。Takefman6，K。Reape6，F。Mingozzi6，P。Monahan6，X. Anguela6，K.高6

1费城儿童医院，费城，美国

2美国费城宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院

3宾夕法尼亚州立大学米尔顿·S·赫尔希医学中心，美国好时

4美国匹兹堡大学医学系匹兹堡大学医学中心和西宾夕法尼亚血友病中心

5美国密西西比州高级医学中心，麦迪逊

6Spark Therapeutics，费城，美国

关键数据点

专为SPK-1设计的2/8011期试验包括接受1种载体剂量之一的患者：3x511 vg / kg（5e11，n = 2），1x1012 vg / kg（1e12，n = 3）和2x1012 vg / kg（2e12，n = 9）。 符合条件的患者是中度（n = 1）至严重（n = 13）血友病A（FVIII：C≤2％），低至不可检测水平的衣壳LK03中和抗体且暴露于> 150天的因素的成年男性无抑制剂史。 密切随访患者1年，并计划进行长达4年的长期随访。

在注入SPK-14的8011例患者中，有2例以最高剂量（2e12）注入的患者不能维持FVIII的稳定表达。 12名稳定表达的患者出血事件减少91％，因子使用减少96％（未显示）。

根据一阶段分析，低剂量组（5e11，图表1和2的参与者）和中剂量组（1e12，图表3-5的参与者）的FVIII长期表达在5％和25％之间长期随访时间为2至3.3年。

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