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血友病基因治疗的科学论文汇编,精选的临床试验,法规文件和有用的链接

科学论文和法规文件

血友病基因治疗的评论

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其他的链接

精选临床试验

血友病A

乙型血友病

  • NCT02484092。 B型血友病患者SPK-9001 [带有人因子IX基因的腺相关病毒载体]的基因治疗,标签公开,剂量递增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980。 FIX长期研究:IX因子(FIX)基因转移,SPK9001长期安全性和有效性研究的多中心评估 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342。 I / II期,开放标签,不受控制,单剂量,剂量递增,多中心试验,研究了向成人糖尿病患者施用含有密码子优化的人因子IX基因(AAV5-hFIX)的腺相关病毒载体。严重或中度血友病B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891。 III期开放标签,单剂量,多中心,多国试验,研究一种含有密码子优化的人因子IX基因(AAV5-hFIXco-Padua,AMT-5)的帕多瓦变体的血清型061腺相关病毒载体。给予患有严重或中度血友病的成人受试者B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291。 IIb期,开放标签,单剂量,单臂,多中心试验,以确认包含密码子优化的人类因子IX基因(AAV5)帕多瓦变体的血清型5腺相关病毒载体的IX因子活性水平-hFIXco-Padua,AMT-061)适用于患有严重或中度严重血友病B的成人受试者。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608。 乙型血友病成人患者自我补充型最佳腺相关病毒血清型1因子IX基因治疗(AskBio2)的8/009期开放标签,单次剂量试验。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444。 乙型血友病患者新型腺相关病毒载体(FLT180a)的I / II期,开放标签,多中心,单剂量升序安全性研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703。 一项开放性,多中心,长期随访研究,以调查在B型血友病患者中服用新型腺相关病毒载体(FLT180a)后反应的安全性和耐用性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160。 一期,开放标签,递增剂量研究,通过锌指核酸酶(ZFN)介导SB-FIX在成人严重B型血友病患者中靶向靶向整合评估AAV2 / 6因子IX基因治疗的安全性和耐受性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238。 自我互补的腺相关病毒载体(scAAV 2 / 8-LP1-hFIXco)用于血友病B基因转移的开放标签剂量递增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238