Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移 2 年后转基因产生的 FVIII 与出血率之间的关系:来自 Gener8-1 的结果
ISTH第30届大会亮点

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移 2 年后转基因产生的 FVIII 与出血率之间的关系:来自 Gener8-1 的结果

演讲者:Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, 威特沃特斯兰德大学健康科学学院和国家健康实验室服务部,南非约翰内斯堡

J.马兰古1, H.尚博斯特2, S. 周3, A.邓恩4, A.冯德赖加尔斯基5, R.卡茨马雷克6, G.基内特7, M.拉凡8, A.莱维特9, B. 马丹10,J·梅森11, J.奥尔登堡12, M.奥泽洛13, F.佩万迪14, D.昆15, M.雷丁16, S.夏皮罗17, H.于18, T.罗宾逊18, S. 管19

1金山大学,国家健康实验室服务和血友病综合护理中心,Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital,约翰内斯堡,豪登省,南非
2APHM, La Timone 儿童医院和艾克斯马赛大学儿科血液肿瘤科, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, France
3台湾大学医院内科血液科,台北,基隆,台湾(中华民国)
4美国俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院血液学、肿瘤学和骨髓移植科和俄亥俄州立大学医学院
5血液学/肿瘤学部,医学系,加利福尼亚大学圣地亚哥分校,圣地亚哥,加利福尼亚州,美国
6印第安纳大学医学院、IUPUI-Wells 儿科研究中心和 Hirszfeld 免疫学和实验治疗研究所,美国印第安纳州印第安纳波利斯
7Sheba 医疗中心和特拉维夫大学,特拉维夫,特拉维夫,以色列
8血液学中心,伦敦帝国理工学院,伦敦,英格兰,英国
9加州大学旧金山分校,旧金山,加利福尼亚州,美国
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust,伦敦,英格兰,英国
11昆士兰血友病中心、皇家布里斯班妇女医院和昆士兰大学,布里斯班,昆士兰,澳大利亚
12实验血液学和输血医学研究所和罕见疾病中心,波恩大学,波恩,北莱茵-威斯特法伦州,德国
13Hemocentro UNICAMP,内科,医学科学学院,坎皮纳斯大学,坎皮纳斯,圣保罗,巴西
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico、UOC Medicina Generale、Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre 和 Fondazione Luigi Villa,以及意大利米兰大学病理生理学和移植系
15美国加利福尼亚州洛杉矶骨科血友病治疗中心
16出血和凝血障碍中心,明尼苏达大学明尼阿波利斯明尼苏达美国
17牛津大学医院国家健康服务基金会信托基金、牛津大学和牛津国家健康研究所生物医学研究中心,英国牛津
18BioMarin Pharmaceutical, Inc.,诺瓦托,加利福尼亚,美国

19儿科和病理学系,密歇根大学,安娜堡,密歇根州,美国

关键数据点

Valoctocogene Roxaparvovec 第 2 年安全摘要
年化治疗出血率/FVIII 利用率

使用 valoctocogene roxaparvovec 治疗的血友病 A 患者的 3 期 GENEr8-1 研究结果显示,与基线相比,从第 1 年到第 2 年,治疗的出血/年和年化 FVIII 利用率持续减少。 基线值来自非干预性研究 BMN 6-270 中 902 个月的前瞻性数据收集期。

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