重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移后内源性、转基因 FVIII 表达与出血事件之间的关系:GENEr8-1 3 期试验的事后分析
第 63 届 ASH 年会的亮点

重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移后内源性、转基因 FVIII 表达与出血事件之间的关系:GENEr8-1 3 期试验的事后分析

史蒂芬·派珀(马里兰州)1, Margareth C Ozelo,医学博士,博士2*, Gili Kenet, 医学博士3,马克·T·雷丁,医学博士4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, 安德鲁 D 莱维特,医学博士7, 贝拉·马丹医学博士8*, 迈克尔·拉凡, DM, 博士9, 多丽丝诉昆10, Annette von Drygalski, MD, 药学博士11, 周盛杰,医学博士,博士12 *, 苏珊夏皮罗,医学博士,博士13,14,15 *, 艾米 L 邓恩,医学博士16 *医学博士王Michael17, 奈杰尔 S 键18, Radoslaw Kaczmarek, 博士19,20 *, 艾米丽·赛明顿,医学博士21 *, Adebayo Lawal, 医学博士, 理学硕士, MBA22 *, Reena Mahajan, 医学博士22 *, Konstantia-Maria Chavele, 博士22 *,Divya B Reddy,医学博士22 *, 华宇, 博士22 *, Wing Yen Wong, 医学博士22 *, Tara M Robinson,医学博士,博士22 *, 和 Benjamin Kim, MD, MPhil22

1密歇根大学儿科和病理学系,密歇根州安娜堡
2Hemocentro UNICAMP,巴西坎皮纳斯坎皮纳斯大学医学院内科系
3国家血友病中心和 Amalia Biron 血栓和止血研究所,Sheba 医学中心,Tel Hashomer,特拉维夫大学,以色列特拉维夫
4明尼苏达大学医学中心出血和凝血障碍中心,明尼苏达州明尼阿波利斯
5澳大利亚昆士兰布里斯班昆士兰大学
6澳大利亚昆士兰布里斯班皇家布里斯班妇女医院癌症护理服务昆士兰血友病中心
7加州大学旧金山分校,旧金山,加利福尼亚
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust,英国伦敦
9英国伦敦帝国理工学院医学系血液学中心
10加利福尼亚州洛杉矶骨科血友病治疗中心
11分子医学系,斯克里普斯研究所,加利福尼亚州拉霍亚
12台湾台北市国立台湾大学医院内科血液科
13英国牛津大学拉德克利夫医学系
14牛津大学医院国民健康服务基金会信托,牛津,英国
15国家健康研究所,牛津生物医学研究中心,牛津,英国
16血友病治疗中心、全国儿童医院和俄亥俄州立大学医学院,俄亥俄州哥伦布市
17科罗拉多大学安舒茨医学院血友病和血栓形成中心,奥罗拉,科罗拉多州
18北卡罗来纳大学教堂山分校 UNC 血液研究中心,北卡罗来纳州教堂山
19印第安纳大学医学院儿科系,IUPUI-Wells 儿科研究中心,印第安纳波利斯
20波兰弗罗茨瓦夫 Hirszfeld 免疫学和实验治疗研究所糖生物学实验室
21剑桥大学医院 NHS 基金会信托,剑桥,英国
22BioMarin Pharmaceutical Inc.,诺瓦托,加利福尼亚

关键数据点

第 3 阶段 GENer8-1 研究设计

分析了第 3 期 GENEr8-1 研究的结果,以确定转基因衍生的 FVIII 活性与出血之间的关系。 在该研究的参与者总数 (N = 134) 中,该分析包括在过渡后期间经历≥ 1 次治疗出血的患者子集,该过渡期开始于随后的预防期结束后 1 个月转基因输注。

接受治疗后出血的参与者的 ABR(n = 22)

在 GENER134-8 研究的 1 名参与者中,22 人 (16%) 在过渡后期间经历了至少 1 次治疗性出血。 显示这些参与者在输注前基线和输注后、预防后研究期间的 ABR。 相对于基线,15 名参与者的 ABR 降低,2 名参与者的 ABR 增加 < 1(黑色箭头),5 名参与者的 ABR 增加 > 1(橙色箭头)。

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