克服抗 AAV 预先存在的免疫力,在临床环境中实现安全有效的基因转移
ESGCT 第 28 届年会的亮点

克服抗 AAV 预先存在的免疫力,在临床环境中实现安全有效的基因转移。

朱塞佩·隆齐蒂博士
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

关键数据点

克服抗 AAV 预先存在的免疫力,在临床环境中实现安全有效的基因转移

(A) 由于先天免疫,使用 AAV 载体的转基因表达的功效会降低。 (B) 在这项涉及具有抗 AAV 抗体的非人类灵长类动物的概念验证研究中,使用内肽化 imlifidase (IdeS) 来确定循环 IgG 的降解是否可以改善 AAV 介导的 hFIX 表达。

使用 IdeS 提高血清阳性非人类灵长类动物基因治疗的功效

在用含有 FIX 的 AAV8 治疗的非人类灵长类动物中,与未经 IdeS 治疗的动物相比,用 IdeS 治疗的动物血浆中的 hFIX 表达显着更高。 这些结果表明,系统性 IgG 降解可能允许在血清阳性血友病患者中使用 AAV 载体进行基因治疗,以及在先前治疗过的因子表达降低的患者中重新给药。

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