GeneTherapy.ISTH.org-基因疗法最新消息

BioMarin提交EMA申请首次血友病基因治疗

18 2019月

血友病甲新型治疗的患者观点：定性研究

17 2019十一月

在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX与AAV5 WT人类因子IX后，增强的因子IX活性

17 2019十一月

uniQure授予美国专利以将FIX-Padua用于B型血友病基因治疗

05 2019十一月

Etranacogene dezaparvovec（AMT-061 2b期）：血友病B中正常/接近正常的FIX活性和出血停止
30 2019月
血友病基因治疗的进展与挑战
28 2019月
肝基因疗法：可靠耐用？
28 2019月
血友病的基因治疗：迄今为止的进展和挑战
28 2019月

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由BioMarin，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Shire，Spark Therapeutics和uniQure，Inc提供的教育补助金支持

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