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FDA 申请 UniQure，CSL 的血友病 B 基因治疗计划于 2022 年初

 

数据显示，基因疗法 Roctavian 可防止出血超过 5 年

 

研究性基因治疗增加 FIX 产量

 

数据显示罗克塔维亚基因疗法对A型血友病的潜力

 

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得到拜耳，Bio​​Marin，CSL Behring，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Spark Therapeutics和Uniqure，Inc。的教育赠款的支持。

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