二十一世纪的血友病试验:定义患者的重要结果

二十一世纪的血友病试验:定义患者的重要结果

血栓和止血的研究与实践 (2019春季) 379,No. 20,P.184 Konkle,Barbara A .; 斯金纳,马克; 阿方索Iorio

在过去的五十年中,血友病护理取得了显着进展,其范围已扩大到包括非替代疗法和即将到来的基因疗法。 但是,这些进展需要重新审视用于评估临床研究中因子替代疗法的结局指标,即因子活性水平和年度出血率。 这些终点不仅应在新的血友病治疗策略的背景下重新考虑,而且还应从最近对患者生存,功能状态和生活质量相关观点的新重视的角度重新考虑。 选择和衡量患者重要的结果(通常是患者报告的)正在成为临床试验过程中的关键步骤。 研究团体认识到,患者从与临床医生,制造商和其他利益相关者不同的角度看待问题。 它重视他们对研究设计的洞察力以及他们的实际参与。 对患者而言重要的是涵盖整个护理周期的结果:生存期,功能状态和生活质量。

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