AAV5-hFVIII-SQ基因治疗A型血友病的多年随访

AAV5-hFVIII-SQ基因治疗A型血友病的多年随访

Pasi KJ等。 新英格兰医学杂志。 2020年2月382日; 1(29):40-10.1056。 doi:1908490 / NEJMoaXNUMX。