BioMarin宣布对患有严重A型血友病的成年人进行3期基因治疗的阳性试验结果; 研究符合一年数据集中的所有主要和次要功效终点

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得到拜耳,Bio​​Marin,CSL Behring,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Spark Therapeutics和Uniqure,Inc。的教育赠款的支持。

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