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BioMarin 宣布在成人严重血友病 A 的最大 3 期基因治疗研究中实现稳定和持久的年度出血控制

 

血友病基因治疗看起来像一个赢家

 

UniQure 和 CSL 的血友病 B 基因疗法达到了 III 期研究的主要目标

 

Poseida 和武田旨在开发血友病的非病毒基因疗法

 

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由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育资助支持。

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