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BioMarin 的 ROCTAVIAN™ 已获欧盟委员会 (EC) 批准，用于成人 A 型严重血友病的首个基因疗法

 

BioMarin 在欧洲获得积极的 CHMP 意见，用于 Valoctocogene Roxaparvovec 基因疗法治疗成人严重血友病 A

 

在国际血栓和止血学会大会上发表的 B-LIEVE 剂量确认试验中 FLT180a 治疗血友病 B 的阳性初步临床数据

 

Freeline 在血友病 B 中 FLT180a 的 B-LIEVE 剂量确认试验中启动第二组剂量

 

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得到拜耳，Bio​​Marin，CSL Behring，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Spark Therapeutics和Uniqure，Inc。的教育赠款的支持。

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