GeneTherapy.ISTH.org-基因疗法最新消息

Spark Therapeutics在ISTH 8011虚拟大会上宣布了A型血友病1/2期临床试验中SPK-2020的更新数据

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七月二十三日

研究性基因疗法导致出血率和VIII因子使用率大幅下降，最新数据显示

研究性基因疗法导致出血率和VIII因子使用率大幅下降，最新数据显示

24 June 2020

Freeline为FLT120a的关键试验筹集了180亿美元，该试验是B型血友病的基因治疗候选者

Freeline为FLT120a的关键试验筹集了180亿美元，该试验是B型血友病的基因治疗候选者

七月二十三日

基因疗法SB-525在Alta血友病A审判中的有效性（现14个月）

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19 June 2020

试验显示，BioMarin的A型血友病基因疗法可在四年后继续预防出血
03 June 2020
FDA同意ET1的A期血友病基因治疗的第一阶段试验
27 May 2020
3例B型血友病患者报告AMT-060基因治疗使他们正常
18 May 2020
AMT血友病基因疗法AMT-180继续在动物中显示活性和安全性
15 May 2020

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关于

由BioMarin，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Shire，Spark Therapeutics和uniQure，Inc提供的教育补助金支持

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