通过液体活检整合位点测序监测体内基因治疗方法中的载体整合位点
ESGCT 第 28 届年会的亮点

通过液体活检整合位点测序监测体内基因治疗方法中的载体整合位点

D切萨纳1, 卡拉布里亚1, L 鲁迪洛索1, P 加利纳1, G 斯宾诺兹1, 马格纳尼2, M 普佐勒斯3, F 富马加利1, V 卡尔比1, M 维策尔4, FD 布什曼5, 康托尔1, N 泰勒3, VS 齐默尔曼3, 克莱因4, 费舍尔2, M 卡瓦扎纳2,鄂六2, 阿爱提1, 纳尔迪尼1, 蒙蒂尼1

1圣拉斐尔电视马拉松基因治疗研究所 (HSR-TIGET)

2人类淋巴造血实验室,INSERM,法国

3法国 CNRS 蒙彼利埃分子遗传研究所

4德国 LMU von Hauner 儿童医院博士

5美国宾夕法尼亚大学微生物学系

关键数据点

从体液中纯化的无细胞 DNA 中进行 IS 检索

无细胞 DNA (cfDNA) 从经历细胞凋亡或坏死的健康、发炎或患病的实体器官细胞(如肝脏或胸腺)释放到血液中。 纯化的 cfDNA 中的遗传改变,包括来自转导细胞的载体-基因组整合位点 (IS),可以通过液体活检整合位点测序 (LiBIS-seq) 检测。

血友病犬慢病毒 (LV) 整合特征的表征

三只成年血友病犬(O21、M57 和 O59)接受了一次表达不同版本犬凝血 FIX 的 LV 注射。 对于每只狗,从注射后 7 至 8 天开始的 30-532 个不同时间点采集的血清中纯化 cfDNA。 该图显示了在狗 M57 和 O59 中随时间对共享 IS 有贡献的标记细胞克隆的估计种群大小。

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