史蒂芬·派珀(马里兰州)
ISTH 2021 大会的亮点

来自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的肝脏安全病例报告

M.施密特1, GR 福斯特2, M. 科彭斯3, H.汤姆森1, D. 库珀4, R. 多尔梅奇4, EK 索耶4, L.海金克5, SW管6

1GeneWerk GmbH,德国海德堡

2英国伦敦玛丽女王大学 Barts 肝脏中心

3阿姆斯特丹大学医学中心,荷兰阿姆斯特丹

4uniQure Inc, 列克星敦, 美国

5uniQure BV,阿姆斯特丹,荷兰

6密歇根大学,安娜堡,美国

关键数据点

  • 69 岁非西班牙裔白人男性,患有中重度 B 型血友病
  • 1980 年-被诊断出患有 HBV(抗 HBs、抗 HBc 和抗 HBe 抗体为 +ve)
  • 1983-被诊断为非甲型/非乙型肝炎
  • 2003 年-在可用测试时确认为 HCV 阳性
  • 2015 年 - 对 HCV 根除疗法进行评估,基因型 1a,无明显纤维化 (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-用paritaprevir/ombitasvir/ritonavir、dasabuvir和利巴韦林治疗; 实现持续的病毒学反应
  • 社会历史因既往吸烟、饮酒 0-2 单位/周而著称
  • 以癌症着称的家族史

HOPE-B 试验中一名血友病 B 患者的肝脏相关病史,该患者在参与研究时经历了肝细胞癌。 他的病史包含 HCC 发展的几个危险因素,包括乙型和丙型肝炎、高龄和饮酒。

HCC 分子分析总结
输注后 1 年,根据协议进行的超声检查显示肝包膜下病变。 该表总结了随后对切除的肿瘤组织进行的分子整合位点分析和全基因组测序,包括如果 HCC 依赖(第 1 列)或独立于(第 2 列)AAV 整合的预期结果。 分析的实际结果显示在第 3 列中。

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