针对血友病及其他疾病的肝脏慢病毒基因治疗
ESGCT 第 28 届年会的亮点

针对血友病及其他疾病的肝脏慢病毒基因治疗

阿莱西奥·坎托雷博士
San Raffaele Telethon 基因治疗研究所
大学 Vita-Salute San Raffaele
意大利米兰

关键数据点

用于肝脏基因治疗的慢病毒载体 (LV)

慢病毒载体的构建体设计用于肝脏定向基因治疗,用于包装人 FIX 或 FVIII 转基因,这些转基因被注入非人灵长类动物,以便用载体-转基因构建体转导肝细胞。

NHP 中正常至超正常的人凝血因子活性

hFIX 和 hFVIII 在注入含有相应转基因的慢病毒载体的非人灵长类动物中的表达。 LV-FIX 载体转基因的注入剂量为 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) 和 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3)。 LV-FVIII 载体-转基因构建体以 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) 和 3 x 10-9 TU/kg (n = 3)。

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