FRCPC医学博士David Lillicrap
ISTH 2021 大会的亮点

犬血友病模型中腺相关病毒基因治疗后早期结果的调查

巴蒂1, B. 耶茨2,D。Hurlbut3, S.西索-隆奇2, A. 梅纳尔3, H. 阿基夫2, T. 克里斯蒂安森2, P. 科洛西2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. 彭德1, G.维尔斯2, C. 维泰利2,A。温特伯恩4, S. 邦廷2,方芳2,D。Lillicrap1

1加拿大金斯敦皇后大学病理学和分子医学系

2BioMarin Pharmaceutical,诺瓦托,美国

3金斯顿健康科学,金斯敦,加拿大

4加拿大金斯顿皇后大学动物护理服务

关键数据点

数据点

血友病狗模型用于评估 AAV 基因治疗后影响肝脏的变化和影响 FVIII 表达的因素。 五只雄性犬接受了单次输注 AAV5-HLP-cFVIII 的治疗,剂量为 6.8e13–2e14 载体基因组/kg。 在用密码子优化构建体(JA2 和 K2013)治疗的 2015 只狗中观察到 FVIII 表达,其持续六个月(co-cFVIII-SQ = 6.8% 和 co-cFVIII-V3 = 4.3%),整体正常化凝血时间(WBCT)。

数据点 2
如图所示,用 co-cFVIII-V3 (K2015) 治疗的狗发生了两次转氨酶,第 84 天活检后轻度升高,第 116 天第二次活检前第二次升高。 用于研究这些发作的超声成像和肝脏活检显示没有显着的潜在肝脏组织病理学。

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得到拜耳,Bio​​Marin,CSL Behring,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Spark Therapeutics和Uniqure,Inc。的教育赠款的支持。

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