Alta研究的更新随访,这是对严重血友病成人的希罗古德·肯特(Geloctocogene)Fitelparvovec(SB-1)基因疗法进行的2/525期研究

Alta研究的更新随访,这是对严重血友病成人的希罗古德·肯特(Geloctocogene)Fitelparvovec(SB-1)基因疗法进行的2/525期研究
第62届ASH年会和博览会的要点

成人A重度血友病患者Giroctocogene Fitelparvovec(SB-1)基因疗法的2/525期研究Alta研究的更新随访

医学博士安德鲁·D·莱维特1,Barbara A. Konkle,医学博士2,3,医学博士Kimo Stine4内森·维斯韦什瓦尔(MD)5医学博士Thomas J.Harrington6医学博士Adam Giermasz7医学博士史蒂文·阿金(Steven Arkin)8,方芳,医学博士9,马萨诸塞州RN的Frank Plonski8,Lynne Smith,MBA10,曾立荣博士,工商管理硕士9,格雷戈里·迪·鲁索,医学博士8博士Bettina M Cockroft11,医学博士Jeremy Rupon10 和医学博士Didier Rouy11

1加州大学旧金山分校

2华盛顿大学西雅图分校

3华盛顿大学华盛顿州华盛顿出血病中心

4UAMS在阿肯色州儿童城阿肯色州儿童医院

5南佛罗里达州,佛罗里达州坦帕市的大学

6迈阿密大学密勒医学院

7加州大学戴维斯分校,萨克拉曼多

8辉瑞公司(马萨诸塞州剑桥)

9辉瑞公司,纽约,纽约

10辉瑞公司,宾夕法尼亚州科维尔

11加利福尼亚州布里斯班,Sangamo Therapeutics

关键数据点

学习规划

SB-1的2/525期研究是剂量递增,4剂量队列设计,每个低剂量2名参与者,最高剂量5名参与者3 x 1013 vg /公斤。 随访时间从输注后1到3年不等,但队列1中有3名参与者(1 x 1013 (vg / kg)谁提前终止研究(失去随访)。

第4组中的ALT升高(3 x 1013 vg / kg)

ALT升高是最常见的不良事件,在队列5中以最高剂量发生在11名参与者中的4名和5名参与者中的4名。这4名参与者接受了类固醇治疗,持续时间为6至16周。 在这3名参与者中有4名出现第二个ALT升高。

同类群组的效率4

使用显色测定法进行的FVIII活性用于队列5(最高剂量队列)的4位参与者。 输注后的随访时间为52至82周。 对于9-52周,中位数FVIII活性为56.9%,平均值为70.4%(由4组队列研究中的5名参与者中的4名在52周评估得出)。

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