世界血友病联盟基因治疗登记处

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第62届ASH年会和博览会的要点

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芭芭拉·康克尔(马里兰州)1,2,唐娜·科芬(Donna Coffin),理学硕士3,Mayss Naccache1罗伯特·克拉克(Robert Clark)4马里兰州林赛·乔治5,医学博士Alfonso Iorio,博士6马里兰州沃尔夫冈·米斯巴赫7,布莱恩·奥马奥尼8,Flora Peyvandi9,10,史蒂芬·派珀(Steven W. Pipe),医学博士11,阿德里安·夸特尔12,Eileen K Sawyer博士13,马克·斯金纳(Mark W Skinner),法学博士14,巴塞洛缪J. Tortella,医学博士,工商管理硕士15,水晶沃森,BS16,伦纳德·瓦伦蒂诺医学博士17,伊恩·温伯恩18约翰尼·马兰古(Johnny Mahlangu)19和医学博士Glenn F. Pierce20

1世界血友病联盟,加拿大蒙特利尔

2华盛顿大学华盛顿州华盛顿出血病中心

3世界血友病联合会,加拿大蒙特利尔

4国际血栓形成和止血协会,卡尔伯勒

5宾夕法尼亚州费城费城儿童医院

6加拿大安大略省麦克马斯特大学

7德国法兰克福大学医院血友病中心

8爱尔兰血友病学会,爱尔兰都柏林

9Angelo Bianchi Bonomi血友病和血栓形成中心,Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico,意大利米兰

10Angelo Bianchi Bonomi血友病和血栓形成中心,Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico,意大利米兰

11密歇根大学,密西根州安娜堡市的儿科和病理学

12诺瓦托BioMarin Pharmaceutical Inc

13UniQure Inc,马萨诸塞州列克星敦

14华盛顿特区政策促进研究所

15宾夕法尼亚州费城的星火疗法

16乔治亚州迪凯特,美国血栓形成和止血网络

17纽约国家血友病基金会(NHF)

18纽约辉瑞公司

19威特沃特斯兰德大学和NHLS卫生科学学院血友病综合护理中心,南非约翰内斯堡

20世界血友病联盟,加利福尼亚州拉霍亚

关键数据点

I / II期研究设计

在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)的指导下,WFH GTR SC已开发出该核心数据集,以收集所有接受基因治疗的血友病患者的数据。 在基因治疗后的第一年内,每季度要求收集一次数据,此后在患者的一生中,每年一次。 与HTC的联系始于2020年2020月,首次访问于2021年XNUMX月开始。注册管理机构将于XNUMX年XNUMX月启用。

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