患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年
第62届ASH年会和博览会的要点

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Frank WG Leebeek1医学博士Karina Meijer2,医学博士Michiel Coppens3,彼得·坎普曼(MD)4医学博士Robert Klamroth5,Roger Schutgens,医学博士,理学硕士6,医学博士Giancarlo Castaman7医学博士Erhard Seifried8,约阿希姆·施瓦布尔9,哈尔瓦德·伯尼格1,10,Eileen KK Sawyer博士11和医学博士Wolfgang A. Miesbach12

1荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

2格罗宁根大学血液学系,格罗宁根大学医学中心,荷兰格罗宁根

3阿姆斯特丹大学医学中心,阿姆斯特丹大学,阿姆斯特丹,荷兰

4Rigshospitalet,丹麦哥本哈根

5德国柏林,万提斯,弗里德里希斯海因,内科,血管医学和血液病学系

6Van Creveldkliniek,荷兰乌得勒支大学,乌得勒支大学医学中心

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛罗伦萨,意大利

8德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen,德国法兰克福

9德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden-Wurttemberg-Hessen,德国法兰克福

10华盛顿大学医学院,华盛顿州西雅图

11UniQure Inc.,马萨诸塞州列克星敦

12法兰克福大学,德国法兰克福

关键数据点

I / II期研究设计

数据点

该图总结了AMT-1的2/060期研究的研究设计。 该研究是剂量递增的开放标签。 同类群组1(n = 5)接受了5x10的单次输液12 gc / kg和第2组(n = 5)接受单次输注,剂量为2x1013 gc / kg。 队列5的随访时间为1年,队列4.5的随访时间为2。XNUMX年。

图片

在5年(队列1)和4.5年(队列2)的随访中,队列5.2的平均内源FIX活性为95%(2.0%CI 8.4–1),队列为7.4%(95%CI 4.2-10.6)。 2.在两个队列的随访期间,FIX活性均呈剂量依赖性,且稳定。 括号中的值表示随时间的平均FIX活性。 仅包括上次FIX浓缩物施用后至少10天的值。

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