来自第三期HOPE-B基因治疗试验的第一批数据:Etranacogene Dezaparvovec(AAV3-Padua hFIX变体; AMT-5)在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性,无论先前是否存在抗衣壳中和
第62届ASH年会和博览会的要点

第3期HOPE-B基因治疗试验的第一批数据:Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX变体; AMT-061)在患有严重或中度重度B型血友病的成年人中的疗效和安全性,无论先前是否存在抗衣壳中和抗体

史蒂芬·派珀(马里兰州)1医学博士Michael Recht2,奈杰尔·S·凯,医学博士3医学博士Frank WG Leebeek4,医学博士Giancarlo Castaman5,苏珊·拉蒂莫尔(RN)6,保罗·范德瓦克7,8,9医学博士Kathelijne Peerlinck10,医学博士Michiel Coppens11,医学博士Niamh O'Connell12,John Pasi,MB,ChB,PhD,FRCP,FRCPath,FRCPCH13,彼得·坎普曼(MD)14医学博士Karina Meijer15医学博士Annette von Drygalski16,医学博士Guy Young17,塞德里克·赫尔曼斯(Cedric Hermans),医学博士,MRCP,博士18博士Jan Astermark博士19,20医学博士Robert Klamroth21,Richard S. Lemons,医学博士22内森·维斯韦什瓦尔(MD)23医学博士Shelley Crary24,Rashid Kazmi,MBBS25,艾米丽·西明顿(Emily Symington)26,医学博士Miguel A. Escobar27,医学博士Esteban Gomez28,丽贝卡·克鲁斯-雅雷斯(MD)29,医学博士Adam Kotowski30医学博士Doris Quon31医学博士王Michael32医学博士Allison P.Wheeler33,Eileen K Sawyer博士34,斯蒂芬妮·韦尔维(Stephanie Verweij),BSc35,理学硕士Valerie Colletta36,纳格玛纳·巴杰(MD)37罗伯特·古特(Robert Gut),医学博士36 和医学博士Wolfgang A. Miesbach38

1密歇根大学安娜堡分校

2俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学

3北卡罗来纳大学教堂山分校

4Erasmus MC,鹿特丹大学医学中心,荷兰鹿特丹

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛罗伦萨,意大利

6俄勒冈健康科学大学,波特兰

7阿姆斯特丹自由村大学医学中心

8乌得勒支大学航空中心,荷兰乌得勒支

9Van Creveldkliniek,荷兰乌得勒支大学医学中心

10比利时鲁汶大学附属医院血管内科,止血和血友病中心

11阿姆斯特丹大学医学中心,阿姆斯特丹大学,阿姆斯特丹,荷兰

12爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院国家凝血中心

13英国伦敦巴特斯和伦敦医学院牙科学院皇家伦敦血友病中心

14Rigshospitalet,丹麦哥本哈根

15荷兰格罗宁根大学格罗宁根大学医学中心

16加州大学圣地亚哥分校,拉荷亚

17南加州大学凯克医学院,洛杉矶儿童医院,加利福尼亚州洛杉矶

18圣卢克大学诊所,天主教鲁汶大学,布鲁塞尔,比利时

19隆德大学转化医学-临床凝血学系,瑞典马尔默

20瑞典马尔默Skane大学医院

21Vivantes Klinikum im Friedrichshain,柏林,德国

22犹他州盐湖城大学

23南佛罗里达州,佛罗里达州坦帕市的大学

24阿肯色大学医学院,小石城,阿肯色州

25英国南安普敦大学医院南安普敦NHS Foundation Trust

26剑桥大学-阿登布鲁克医院,英国剑桥

27德克萨斯州休斯顿的德克萨斯大学健康科学中心

28亚利桑那州凤凰城凤凰儿童医院

29华盛顿西北西雅图的血液厂

30纽约西纽约血友病中心

31加利福尼亚州洛杉矶骨科血友病治疗中心洛杉矶骨科医院

32科罗拉多大学安舒兹医学院,科罗拉多州奥罗拉医学院,血友病和血栓形成中心

33田纳西州纳什维尔市范德比尔特大学医学中心

34UniQure Inc,马萨诸塞州列克星敦

35uniQure,马萨诸塞州列克星敦

36UniQure Inc,马萨诸塞州列克星敦

37马萨诸塞州列克星敦市Uniqure Inc

38法兰克福大学医院,德国法兰克福

关键数据点

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针对AMT-3(依那古定dezaparvovec)的HOPE-B 061期临床试验被设计为开放标签,单臂研究。 5位参与者以54x2的剂量注入了单剂量的AAV10-Padua hFIX13 gc / kg。 与导入相比,主要终点是输注后26和52周的FIX活性,以及​​52周时的ABR。 随访时间定为5年。 预先存在的针对AAV5的中和抗体不是排除标准。

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该图显示了给药后26周(N = 54)以及随访26周以上(72周)的所有参与者的平均FIX活性平均值。 给药后3周表达稳定,在第37.2周时的平均测量值为26%。许多参与者的观察结果远远超出了6个月的共同主要终点,在随访期间没有证据表明FIX活性下降。 。

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该表比较了输液后前6个月与导入期6个月期间所有参与者的出血。 总出血减少了83%,处理过的出血减少了91%。 出血0的患者从导入期的30%增加到给药后72个月的6%。

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