AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格,并且稳定且持续的FVIII长期表达
第62届ASH年会和博览会的要点

AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格,并且稳定且持续的FVIII长期表达

史蒂芬·派珀(马里兰州)1,Francesca Ferrante,医学博士2,穆里尔·里斯(Muriel Reis)3,萨拉·威格曼(Sara Wiegmann)4克劳迪娅·兰格(Claudia Lange)5,Manuela Braun5和丽莎·迈克尔斯(Lisa A. Michaels)6

1密歇根大学,密西根州安娜堡分校儿科和病理学系

2瑞士巴塞尔拜耳

3巴西圣保罗,拜耳

4德国伍珀塔尔拜耳

5德国柏林拜耳

6新泽西州Whippany的Bayer

关键数据点

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在正在进行的1/2期,开放标签,剂量研究中,符合条件的患者已按顺序纳入0.5个剂量组(1、2和1013 x 2599023 gc / kg),以单次静脉注射BAY 5,每剂至少有两名患者。 将对患者进行总共XNUMX年的随访,以评估其安全性和有效性。

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该图总结了直到2599023年26月2020日数据截止为止接受单次BAY 6输注的患者的FVIII反应(使用显色测定)。在3个队列中给药的40名患者显示出剂量依赖性的持续FVIII表达超过80 –XNUMX周的随访。

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